REGENXBIO, Inc. · письмо о полном отказе (BL 125840)

Выдержка из источника

g YN U.S. FOOD & DRUG ADMINISTRATION Наш STN: BL 125840/0 ПОЛНЫЙ ОТКАЗ 7 февраля 2026 г. REGENXBIO, Inc. Вниманию: Steve Pakola, MD 9804 Medical Center Drive Rockville, MD 20850 Уважаемый доктор Pakola: Пожалуйста, обратитесь к вашему заявлению на лицензию на биологический препарат (1b) (4), для clemidsogene lanparvovee, (1) Мы завершили рассмотрение всех представлений, которые вы сделали в отношении этого BLA. После нашего полного рассмотрения мы пришли к выводу, что не можем предоставить окончательное одобрение из-за недостатков, изложенных ниже. Вы подали BLA на clemidsogene lanparvovec, генную терапию для запрошенного показания лечения пациентов с мукополисахаридозом типа II (MPS II, синдром Хантера). Ваше запрошенное широкое показание подразумевает как нейропатические, так и а

openFDA