RGNX REGENXBIO

REGENXBIO: FDA вводит клиническую приостановку для заявки на регистрацию RGX-121

FDA ввела клиническую приостановку для заявки на регистрацию RGX-121 после обнаружения бессимптомных изменений на МРТ позвоночника у пяти участников исследования CAMPSIITE. Компания не планирует повторную подачу заявки в ближайшее время и учтет рекомендации FDA и данные долгосрочного наблюдения перед принятием дальнейших решений.

Novartis: ЕК одобрила Итвисму для пациентов со СМА ≥2 лет

Европейская комиссия одобрила Итвисму (онасемноген абепарвовек) для детей двух лет и старше, подростков и взрослых с 5q СМА, расширив показания генной терапии за пределы ранее одобренной популяции младенцев. Это делает Итвисму первой и единственной генной заместительной терапией, одобренной в ЕС для этой широкой популяции пациентов со СМА. Одобрение основано на регистрационном исследовании STEER и поддерживающих исследованиях STRENGTH и STRONG, показавших устойчивый положительный эффект на двигательную функцию.

REGENXBIO завершила дозирование в подтверждающем исследовании RGX-202, планирует подачу BLA в III квартале 2026 года

REGENXBIO завершила дозирование в подтверждающем исследовании RGX-202 для лечения мышечной дистрофии Дюшенна, завершив регистрационную программу. Компания планирует подать заявку BLA по ускоренному пути одобрения в III квартале 2026 года, с потенциальным одобрением FDA во второй половине 2027 года. Заявка BLA будет включать данные по безопасности от 63 пациентов и данные по эффективности от ключевой когорты из 30 пациентов.

REGENXBIO согласовала с FDA путь повторной подачи заявки NAVSUNLI BLA

FDA подтвердила, что имеющихся данных CAMPSIITE достаточно для рассмотрения ускоренного одобрения и новые исследования не требуются. REGENXBIO проведёт встречу типа A в июле и повторно подаст заявку BLA в III квартале 2026 года, после чего последует ускоренное рассмотрение FDA и обсуждение маркировки.

REGENXBIO: ключевые топлайн-данные по RGX-202 ожидаются в начале Q2 2026

Компания объявила, что ключевые итоговые результаты подтверждающего исследования Phase I/II AFFINITY DUCHENNE препарата RGX-202 ожидаются в начале Q2 2026. Набор пациентов в подтверждающее исследование (n=30) продолжается, и большинство пациентов, как ожидается, будут включены к моменту планируемой подачи заявки BLA.

REGENXBIO получает CRL от FDA для BLA RGX-121 при MPS II

FDA выпустила письмо о полном ответе 7 февраля 2026 года, отклонив BLA RGX-121 по ускоренной процедуре. Агентство указало на неопределенность в отношении права пациентов с нейропатической формой на участие, сопоставимости внешнего контроля и CSF HS D2S6 как суррогатной конечной точки. REGENXBIO планирует провести встречу типа A и намерена повторно подать BLA с дополнительными данными.

REGENXBIO, Inc. · письмо о полном отказе (BL 125840)

FDA выдало письмо о полном отказе по BL 125840 от 2026-02-07.

Novartis AG · FDA одобрило ITVISMA (онасемноген абепарвовек-brve)

FDA's Purple Book lists BLA 125856 (ITVISMA, onasemnogene abeparvovec-brve; Novartis Gene Therapies, Inc., CBER) as licensed on 2025-11-24.

REGENXBIO: RGX-121 PDUFA назначена на 8 февраля 2026 года

FDA установила целевую дату действия PDUFA 8 февраля 2026 года для BLA RGX-121. Компания ожидает, что одобрение предоставит ваучер на приоритетное рассмотрение, права на который принадлежат ей полностью.