REGENXBIO получает CRL от FDA для BLA RGX-121 при MPS II

FDA выпустила письмо о полном ответе 7 февраля 2026 года, отклонив BLA RGX-121 по ускоренной процедуре. Агентство указало на неопределенность в отношении права пациентов с нейропатической формой на участие, сопоставимости внешнего контроля и CSF HS D2S6 как суррогатной конечной точки. REGENXBIO планирует провести встречу типа A и намерена повторно подать BLA с дополнительными данными.

Ключевые факты

Подано: 10 февр. 2026 г., 02:44
Событие: Полный ответ (CRL)
Направление: Отрицательное
Компания: RGNXREGENXBIO
Актив: clemidsogene lanparvovec
Источник: SEC 8-K
Достоверность: Подтверждено
Календарь: Решение FDA (PDUFA) · 8 февр. 2026 г. · Полный ответ (CRL)

Выдержка из источника

EX-99.1 2 rgnx-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 EXHIBIT 99.1 REGENXBIO объявляет об обновлении регуляторной информации по BLA RGX-121 для MPS II • FDA выпускает письмо о полном ответе по RGX-121 (clemidsogene lanparvovec) для лечения мукополисахаридоза II (MPS II) • REGENXBIO планирует сотрудничать с FDA для определения дальнейших шагов с целью повторной подачи BLA ROCKVILLE, Md., 9 февраля 2026 г. – REGENXBIO Inc. (Nasdaq: RGNX) сегодня объявила, что Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) выпустило письмо о полном ответе (CRL) в отношении заявки на получение лицензии на биологический препарат (BLA) для RGX-121 (clemidsogene lanparvovec) для лечения мукополисахаридоза II (MPS II), ультраредкого нейродегенеративного заболевания, также известного к

SEC 8-K