Novartis: ЕК одобрила Итвисму для пациентов со СМА ≥2 лет

Европейская комиссия одобрила Итвисму (онасемноген абепарвовек) для детей двух лет и старше, подростков и взрослых с 5q СМА, расширив показания генной терапии за пределы ранее одобренной популяции младенцев. Это делает Итвисму первой и единственной генной заместительной терапией, одобренной в ЕС для этой широкой популяции пациентов со СМА. Одобрение основано на регистрационном исследовании STEER и поддерживающих исследованиях STRENGTH и STRONG, показавших устойчивый положительный эффект на двигательную функцию.

Ключевые факты

Подано: 2 июл. 2026 г., 05:00
Событие: Заключение EMA
Направление: Положительное
Компания: NVSNovartis
Актив: onasemnogene abeparvovec
Источник: Пресс-релиз компании
Достоверность: Подтверждено
период наблюдения: 52 недели
улучшение по шкале HFMSE: 2,39 балла

Выдержка из источника

Novartis получает одобрение Европейской комиссии для Itvisma® при спинальной мышечной атрофии (СМА) Первая генная заместительная терапия в ЕС для широкой популяции пациентов со СМА, включая детей двух лет и старше, подростков и взрослых Фиксированная однократная доза, предназначенная для замены дефектного гена SMN1, предоставляющая отличный вариант от подходов с постоянным дозированием Генные заместительные терапии Novartis теперь доступны в ЕС для людей со СМА всех возрастных групп Базель, 2 июля 2026 г. – Novartis сегодня объявила, что Европейская комиссия (ЕК) одобрила Itvisma® (онасемноген абепарвовек) для лечения детей двух лет и старше, подростков и взрослых, живущих с 5q спинальной мышечной атрофией (СМА) с би-аллельной мутацией в гене выживаемости моторных нейронов 1 (SMN1). С э

Пресс-релиз компании