Запись из первоисточника
РешающееОдобрение FDA
Vertex Casgevy получает одобрение FDA для пациентов от 2 лет при SCD и TDT
FDA расширила инструкцию Casgevy на детей в возрасте от 2 лет и старше с SCD или TDT, сделав её первой генной терапией, одобренной для этой возрастной группы. Одобрение было получено через 53 дня после подачи заявки в рамках пилотной программы CNPV и основывалось на экстраполяции данных пациентов в возрасте 5–11 лет. Casgevy остаётся однократной аутологичной CRISPR-терапией с теми же предупреждениями по безопасности.
Ключевые факты
- Подано
- 1 июл. 2026 г., 22:17
- Событие
- Одобрение FDA
- Направление
- Положительное
- Компания
VRTXVertex Pharmaceuticals- Источник
- Пресс-релиз компании
- Достоверность
- Подтверждено
- эффективность при scd
- 8/8 успех VF12
- эффективность при tdt
- 8/9 независимость от трансфузий, медиана 20,1 месяца
- время одобрения
- 53 дня после подачи заявки
Выдержка из источника
FDA одобряет первую генную терапию для детей младшего возраста с серповидноклеточной болезнью Силвер-Спринг, штат Мэриленд, 01 июля 2026 г. (GLOBE NEWSWIRE) -- Сегодня Управление по контролю за качеством пищевых продуктов и медикаментов США выдало дополнительное одобрение Casgevy (экзагамглоген аутотемцел) для пациентов в возрасте от 2 лет и старше с серповидноклеточной болезнью (SCD) с рецидивирующими вазоокклюзионными кризами (VOCs) или трансфузионно-зависимой β-талассемией (TDT). Это первая генная терапия, одобренная для пациентов в возрасте от 2 лет и старше с SCD. Casgevy ранее была одобрена для лечения пациентов в возрасте от 12 лет и старше с SCD с рецидивирующими VOCs или TDT. «Сегодняшнее решение позволяет педиатрическим пациентам уже с 2 лет получить доступ к важному дополнитель