VRTX Vertex Pharmaceuticals

povetacicept · NCT07501702 обновление реестра

статус: RECRUITING → ACTIVE_NOT_RECRUITING; набор: 30 → 34; страны: {'total_sites': 28, 'us_sites': 15} → {'total_sites': 31, 'us_sites': 18}

Vertex Povetacicept PDUFA назначена на 30 ноября 2026 года после положительных данных фазы 3 исследования RAINIER при IgAN

FDA приняла BLA для ускоренного одобрения поветацицепта при IgAN с целевой датой действия PDUFA 30 ноября 2026 года. Фаза 3 исследования RAINIER достигла своей первичной конечной точки со снижением UPCR на 49,8 % по сравнению с плацебо при промежуточном анализе на 36-й неделе, а также обеих ключевых вторичных конечных точек на фоне оптимизированной поддерживающей терапии.

поветацицепт · NCT07807995 обновление реестра

страны: {'total_sites': 3, 'us_sites': 3} → {'total_sites': 4, 'us_sites': 4}

Vertex представляет данные о восстановлении функции поджелудочной железы при применении ALYFTREK на NACFC

Vertex представила новые промежуточные данные из исследования с открытой продолжительной фазой препарата ALYFTREK (ванзакафтор/тезакафтор/деутивакафтор) у детей в возрасте 2–5 лет с муковисцидозом. Данные демонстрируют восстановление экзокринной функции поджелудочной железы у некоторых детей, что позволило отменить заместительную терапию ферментами поджелудочной железы (PERT), которая ранее считалась необратимой. На Североамериканской конференции по муковисцидозу также были представлены дополнительные данные из реальной клинической практики и клинические доказательства по модуляторам CFTR.

povetacicept · NCT07807995 обновление реестра

статус: НЕ_НАЧАТ_НАБОР → НАБОР_ПО_ПРИГЛАШЕНИЮ; страны: {'total_sites': 0, 'us_sites': 0} → {'total_sites': 3, 'us_sites': 3}

Vertex сообщает о положительных итоговых результатах исследования фазы 2b AMPLIFIED для инаксаплина при АМПБП; набор в исследование AMPLITUDE завершен

Исследование фазы 2b AMPLIFIED достигло своей первичной конечной точки со снижением УАКР на -42,7 % в когорте с умеренной протеинурией и на -17,3 % в когорте с сахарным диабетом 2 типа на 13-й неделе, в обоих случаях на фоне стандартной терапии. Инаксаплин был безопасным и хорошо переносимым. Набор в pivotal исследование фазы 2/3 AMPLITUDE завершен, данные промежуточного анализа ожидаются в начале 2027 года, что может позволить получить ускоренное одобрение.

поветацицепт · NCT07204275 обновление реестра

страны: {'total_sites': 114, 'us_sites': 26} → {'total_sites': 115, 'us_sites': 27}

Vertex заключила партнёрство с Линдси Вонн для продвижения JOURNAVX (suzetrigine)

Пресс-релиз объявляет о маркетинговом партнёрстве с Линдси Вонн для повышения осведомлённости о JOURNAVX. Подтверждается, что одобрение FDA состоялось 30 января 2025 года, и сообщается, что препарат был назначен более чем одному миллиону американцев. Новых регуляторных вех или изменений в инструкции не раскрывается.

Vertex: FDA устанавливает дату PDUFA 30 ноября 2026 года для заявки BLA povetacicept при IgAN

FDA приняла заявку BLA компании Vertex для ускоренного одобрения povetacicept у взрослых с IgAN и назначила целевую дату принятия решения PDUFA на 30 ноября 2026 года. Подача заявки основана на предопределённом промежуточном анализе на 36-й неделе из продолжающегося исследования фазы 3 RAINIER. В случае одобрения povetacicept станет первым препаратом Vertex для нефрологии.

Vertex Casgevy получает одобрение FDA для пациентов от 2 лет при SCD и TDT

FDA расширила инструкцию Casgevy на детей в возрасте от 2 лет и старше с SCD или TDT, сделав её первой генной терапией, одобренной для этой возрастной группы. Одобрение было получено через 53 дня после подачи заявки в рамках пилотной программы CNPV и основывалось на экстраполяции данных пациентов в возрасте 5–11 лет. Casgevy остаётся однократной аутологичной CRISPR-терапией с теми же предупреждениями по безопасности.

Vertex: FDA принимает заявку BLA на povetacicept при IgAN; PDUFA 30 Nov 2026

FDA приняла заявку BLA компании Vertex на povetacicept, запрашивающую ускоренное одобрение при IgAN, и установила целевую дату действия PDUFA на 30 ноября 2026 года. Подача основана на предопределённом промежуточном анализе на 36-й неделе исследования фазы 3 RAINIER, показавшем статистически значимое снижение протеинурии по сравнению с плацебо.

Vertex завершает подачу скользящей заявки BLA на povetacicept при IgAN

Vertex завершила подачу скользящей заявки BLA в FDA на povetacicept при IgA-нефропатии для ускоренного одобрения после получения положительных данных промежуточного анализа Phase 3. Компания использует ваучер приоритетного рассмотрения, что, как ожидается, сократит срок рассмотрения FDA до шести месяцев с даты принятия BLA. Данная подача приближает povetacicept к потенциальному выходу на рынок США при IgAN.

Vertex получает одобрение FDA на расширение инструкции для ALYFTREK и TRIKAFTA

FDA одобрила расширенные показания для ALYFTREK (возраст 6+) и TRIKAFTA (возраст 2+) для любых вариантов CFTR, приводящих к продукции белка CFTR. Это добавляет ~800 ранее не подходящих пациентов в США, доводя общую численность до ~95% популяции с муковисцидозом.

Vertex на пути к подаче заявки BLA на povetacicept при IgAN в первом полугодии 2026 года

В форме 8-K указано, что Vertex планирует завершить подачу заявки BLA на ускоренное одобрение povetacicept при IgAN в США в первом полугодии 2026 года. Это устанавливает конкретную веху регуляторной подачи для препарата. Других регуляторных результатов или дат в документе не указано.