บันทึกจากแหล่งปฐมภูมิ
ระดับชี้ขาดผลลัพธ์ topline
Alnylam รายงานข้อมูลเชิงบวกจากเฟส 1b สำหรับ Brezosiran ในโรคฮันติงตัน
ผลลัพธ์เฟส 1b เริ่มต้นสำหรับ brezosiran (ALN-HTT02) แสดงให้เห็นถึงการลดระดับ mutant huntingtin ใน CSF โดยเฉลี่ย 60-64% ที่เดือนที่ 3 (สูงสุด 83% ในแต่ละรายบุคคล) พร้อมความปลอดภัยที่ส่งเสริมและศักยภาพในการให้ยาทุกหกเดือน Alnylam วางแผนที่จะเริ่มการศึกษา pivotal ที่ควบคุมด้วยยาหลอกในปี 2027 หลังจากได้รับการปรับแนวทางตามกฎระเบียบ ข้อมูลนี้ถูกนำเสนอที่ EHDN Congress และจะมีการหารือในการประชุม RNAi Roundtable วันที่ 26 ตุลาคม 2026
ข้อเท็จจริงสำคัญ
- ยื่นเมื่อ
- 23 ต.ค. 2569 07:45
- เหตุการณ์
- ผลลัพธ์ topline
- ทิศทาง
- เชิงบวก
- บริษัท
ALNYAlnylam- สินทรัพย์
- brezosiran
- แหล่งที่มา
- ข่าวประชาสัมพันธ์ของบริษัท
- ความเชื่อมั่น
- มีแหล่งอ้างอิง
- การลดระดับ csf mhtt
- เฉลี่ย 60-64% (สูงสุด 83% ในแต่ละรายบุคคล) ที่เดือนที่ 3
ข้อความจากแหล่งที่มา
Alnylam ประกาศข้อมูลเชิงบวกเริ่มต้นจากเฟส 1b สำหรับ Brezosiran (ALN-HTT02) ที่แสดงให้เห็นถึงการลดระดับ Huntingtin ที่ลึกและยั่งยืนในโรคฮันติงตัน Alnylam ประกาศข้อมูลเชิงบวกเริ่มต้นจากเฟส 1b สำหรับ Brezosiran (ALN-HTT02) ที่แสดงให้เห็นถึงการลดระดับ Huntingtin ที่ลึกและยั่งยืนในโรคฮันติงตัน Alnylam ประกาศข้อมูลเชิงบวกเริ่มต้นจากเฟส 1b สำหรับ Brezosiran (ALN-HTT02) ที่แสดงให้เห็นถึงการลดระดับ Huntingtin ที่ลึกและยั่งยืนในโรคฮันติงตัน - ผลลัพธ์เฟส 1b เริ่มต้นแสดงการลดระดับ mutant huntingtin ในน้ำหล่อสมองไขสันหลังโดยเฉลี่ย 60 ถึง 64% ที่เดือนที่ 3 โดยมีการลดระดับในแต่ละรายบุคคลสูงสุด 83% และความปลอดภัยและการยอมรับที่ดีพร้อมศักยภาพในการให้ยาทุกหกเดือน - - วิธีการกำหนดเป้าหมายที่เป็นเอกลักษณ์ช่วยลดทั้ง mutant huntingtin และ mutant HTT1a ที่สั้นกว่า - - การศึกษา pivotal ที่ควบคุมด้วยยาหลอก