บันทึกจากแหล่งปฐมภูมิ

ระดับชี้ขาดผลลัพธ์ topline

Neurogene รายงานข้อมูลเชิงบวกจากเฟส 1/2 สำหรับ NGN-401 ในโรค Rett syndrome

การยื่นแบบ 8-K เปิดเผยว่า Neurogene ได้เผยแพร่ข้อมูลทางคลินิกที่อัปเดตและเป็นบวกจากการทดลองเฟส 1/2 ของยีนบำบัด NGN-401 ในเพศหญิงที่เป็นโรค Rett syndrome นอกจากนี้บริษัทยังจัดงานประชุมทางโทรศัพท์และเผยแพร่การนำเสนอของบริษัทในวันเดียวกัน ไม่มีวันที่สำคัญด้านกฎระเบียบในอนาคตที่ระบุไว้ในการยื่นเอกสาร

ข้อเท็จจริงสำคัญ

ยื่นเมื่อ
29 มิ.ย. 2569 12:00
เหตุการณ์
ผลลัพธ์ topline
ทิศทาง
เชิงบวก
บริษัท
NGNENeurogene
สินทรัพย์
NGN-401
แหล่งที่มา
SEC 8-K
ความเชื่อมั่น
มีแหล่งอ้างอิง
ระยะเวลาที่เงินสดใช้ได้
ไตรมาส 1 ปี 2029
การเสร็จสิ้น PPQ
ปลายปี 2026
เงินทุนที่ระดมได้ (ก่อนหักค่าใช้จ่าย)
144 ล้านดอลลาร์
โดเมนที่ดีขึ้น
โดเมนหลักของโรคเร็ตต์ ≥2 โดเมน
กลุ่มประชากรด้านความปลอดภัย
N=35
ระยะเวลาติดตามผล
30 เดือน
ไม่มีการคงที่หรือถดถอย
สังเกตพบ
จำนวนไมล์สโตนที่ได้เฉลี่ย
4.7 ต่อราย
จำนวนไมล์สโตนสะสมที่ได้รับ
47
ผู้เข้าร่วมที่ดีขึ้นตาม CGI-I
100% (N=10)
ผู้เข้าร่วมที่มีพัฒนาการเพิ่ม ≥2 ขั้น
7 จาก 10

ข้อความจากแหล่งที่มา

ngne-20260629 0001404644 FALSE 0001404644 2024-03-18 2024-03-18 UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 8-K CURRENT REPORT Pursuant to Section 13 OR 15(d) of The Securities Exchange Act of 1934 Date of Report (date of earliest event reported): June 29, 2026 Neurogene Inc. (Exact name of registrant as specified in its charter) Delaware 001-36327 98-0542593 (State or other jurisdiction of incorporation or organization) (Commission File Number) (I.R.S. Employer Identification No.) 535 W 24 th Street , 5 th Floor New York , NY 10011 (Address of principal executive offices, including zip code) Registrant's telephone number, including area code: ( 877 ) 237-5020 N/A (Former Name or Former Address, if Changed Since Last Report) Check the appropriate bo

SEC 8-K

เพิ่มเติมเกี่ยวกับสินทรัพย์นี้

น่าสังเกต
8 มิ.ย. 2569
11:32
NGNENeurogene

Neurogene มิถุนายน 2026 การนำเสนอองค์กร: เหตุการณ์สำคัญของ NGN-401

การนำเสนอในงานประชุมSEC 8-K
น่าสังเกต
24 มี.ค. 2569
11:31
NGNENeurogene

Neurogene: การทดลองลงทะเบียน Embolden ลงทะเบียนผู้เข้าร่วม 100%; คาดว่าจะเสร็จสิ้นการให้ยาในไตรมาส 2 ปี 2026

การเปลี่ยนแปลงทะเบียนการทดลองSEC 8-K
น่าสังเกต
26 ก.พ. 2569
21:02
NGNENeurogene

Neurogene NGN-401 ได้รับการกำหนดให้เป็น Breakthrough Therapy จาก FDA

การกำหนดสถานะโดย FDASEC 8-K