บันทึกจากแหล่งปฐมภูมิ
ระดับชี้ขาดผลลัพธ์ topline
SLDB: ข้อมูลระหว่างกาล INSPIRE DUCHENNE; การประชุม FDA มีกำหนดในครึ่งแรกปี 2026
รายงาน 8-K แสดงข้อมูลระหว่างกาลเชิงบวกจากเฟส 1/2 ในผู้เข้าร่วม 23 คน แสดงการแสดงออกของไมโครดิสโทรฟินเฉลี่ย 58% และความสัมพันธ์ที่แข็งแกร่งกับการฟื้นฟู DAPC และไบโอมาร์กเกอร์ป้องกันกล้ามเนื้อ บริษัทได้เลื่อนการประชุม FDA ที่วางแผนไว้เป็นครึ่งแรกปี 2026 เพื่อหารือเกี่ยวกับเส้นทางลงทะเบียนที่เป็นไปได้ รวมถึงการอนุมัติแบบเร่งด่วน หลังจากให้ยาแก่ผู้เข้าร่วม 30 คน และเริ่มการทดลอง IMPACT DUCHENNE เฟส 3 นอกสหรัฐฯ
ข้อเท็จจริงสำคัญ
- ยื่นเมื่อ
- 3 พ.ย. 2568 22:15
- เหตุการณ์
- ผลลัพธ์ topline
- ทิศทาง
- เชิงบวก
- บริษัท
SLDBSolid Biosciences- สินทรัพย์
- SGT-003
- แหล่งที่มา
- SEC 8-K
- ความเชื่อมั่น
- มีแหล่งอ้างอิง
- ได้รับยา
- 23 ผู้เข้าร่วม ณ วันที่ 31 ตุลาคม 2025
- nNOS IF
- 26% ค่าเฉลี่ย
- แนวโน้ม LVEF
- ช่วงปกติ (60-69%)
- การลด CK
- 34% วัน 90, 42% วัน 360
- เป้าหมายการให้ยา
- 30 ผู้เข้าร่วมภายในต้นปี 2026
- สำเนาเวกเตอร์
- 13 ต่อนิวเคลียส
- การลด cTnI
- 31% วัน 90, 70% วัน 360
- microdystrophin IF
- 51% ค่าเฉลี่ย
- microdystrophin MS
- 58% ค่าเฉลี่ย
- microdystrophin WB
- 58% ค่าเฉลี่ย
- beta sarcoglycan IF
- 50% ค่าเฉลี่ย
ข้อความจากแหล่งที่มา
EX-99.1 2 d87050dex991.htm EX-99.1 EX-99.1 Exhibit 99.1 Solid Biosciences รายงานผลการเงินไตรมาสสามปี 2025 และให้ข้อมูลอัปเดตเกี่ยวกับความคืบหน้าการทดลองทางคลินิก INSPIRE DUCHENNE และการหารือด้านกฎระเบียบที่วางแผนไว้ - Duchenne (SGT-003): มีผู้เข้าร่วม 23 คนที่ได้รับยาในการทดลอง INSPIRE DUCHENNE ณ วันที่ 31 ตุลาคม 2025; Solid คาดว่าจะให้ยาแก่ผู้เข้าร่วมทั้งหมด 30 คนภายในต้นปี 2026 จากนั้นวางแผนที่จะพบกับ FDA เพื่อหารือเกี่ยวกับเส้นทางลงทะเบียนที่เป็นไปได้ในครึ่งแรกปี 2026 - - SGT-003 โดยทั่วไป ได้รับการยอมรับดีโดยใช้ระบอบการปรับภูมิคุ้มกันป้องกันด้วยสเตียรอยด์เท่านั้น; การติดตามความปลอดภัยของหัวใจยังคงแสดงการลดลงของการบาดเจ็บหัวใจและสัญญาณเริ่มต้นของการทำให้การทำงานของหัวใจเป็นปกติ - - ข้อมูลการตัดชิ้นเนื้อวัน 90 จากผู้เข้าร่วมที่ได้รับการรักษา 10 คน (อายุ 5-10 ปี) แสดงให้เห็นว่าผู้เข้า