บันทึกจากแหล่งปฐมภูมิ
ระดับชี้ขาดการอนุมัติของ FDA
Vertex Casgevy ได้รับการอนุมัติจาก FDA สำหรับผู้ป่วยอายุ 2 ปีขึ้นไปใน SCD และ TDT
FDA ขยายฉลากของ Casgevy ให้ครอบคลุมเด็กอายุ 2 ปีขึ้นไปที่เป็น SCD หรือ TDT ทำให้เป็นยีนบำบัดตัวแรกที่ได้รับการอนุมัติสำหรับกลุ่มอายุนี้ การอนุมัติได้รับภายใน 53 วันหลังจากยื่นเรื่องภายใต้โครงการนำร่อง CNPV และอาศัยการคาดการณ์จากข้อมูลในผู้ป่วยอายุ 5–11 ปี Casgevy ยังคงเป็นการบำบัดด้วย CRISPR แบบ autologous ครั้งเดียวที่มีคำเตือนด้านความปลอดภัยเหมือนเดิม
ข้อเท็จจริงสำคัญ
- ยื่นเมื่อ
- 1 ก.ค. 2569 22:17
- เหตุการณ์
- การอนุมัติของ FDA
- ทิศทาง
- เชิงบวก
- สินทรัพย์
- exagamglogene autotemcel
- แหล่งที่มา
- ข่าวประชาสัมพันธ์ของบริษัท
- ความเชื่อมั่น
- มีแหล่งอ้างอิง
- ประสิทธิภาพ scd
- ความสำเร็จ VF12 8/8
- ประสิทธิภาพ tdt
- ไม่ต้องถ่ายเลือด 8/9 ค่ามัธยฐาน 20.1 เดือน
- เวลาการอนุมัติ
- 53 วันหลังจากยื่นเรื่อง
ข้อความจากแหล่งที่มา
FDA อนุมัติยีนบำบัดตัวแรกสำหรับเด็กเล็กที่เป็นโรคเซลล์รูปเคียว Silver Spring, MD, July 01, 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกาในวันนี้ได้ออกการอนุมัติเพิ่มเติมสำหรับ Casgevy (exagamglogene autotemcel) สำหรับผู้ป่วยอายุ 2 ปีขึ้นไปที่เป็นโรคเซลล์รูปเคียว (SCD) ที่มีวิกฤตการอุดตันของหลอดเลือดซ้ำ (VOCs) หรือโรคธาลัสซีเมียเบต้าที่ต้องพึ่งการถ่ายเลือด (TDT) นี่เป็นยีนบำบัดตัวแรกที่ได้รับการอนุมัติสำหรับผู้ป่วยอายุ 2 ปีขึ้นไปที่เป็น SCD Casgevy ได้รับการอนุมัติก่อนหน้านี้สำหรับการรักษาผู้ป่วยอายุ 12 ปีขึ้นไปที่เป็น SCD ที่มี VOCs ซ้ำหรือ TDT “ด้วยการตัดสินใจในวันนี้ ผู้ป่วยเด็กอายุเพียง 2 ปีสามารถเข้าถึงตัวเลือกการรักษาเพิ่มเติมที่สำคัญเพื่อรักษาโรคที่ทำให้เกิดความทุพพลภาพและเป็นอันตรายถึงชีวิตเหล่านี้