Birincil kaynak kaydı
Karar niteliğindeÖn sonuçlar
Alnylam, Huntington Hastalığı İçin Brezosiran'da Olumlu Faz 1b Verileri Bildiriyor
Brezosiran (ALN-HTT02) için ilk Faz 1b sonuçları, ay 3'te ortalama BOS mutant huntingtin düşüşlerini %60-64 (bireysel olarak %83'e kadar) gösterdi; cesaret verici güvenlik ve yılda iki kez dozaj potansiyeli ile. Alnylam, düzenleyici uyum bekleyerek 2027'de plasebo kontrollü pivotal bir çalışma başlatmayı planlıyor. Veriler EHDN Kongresi'nde sunuldu ve 26 Ekim 2026'da bir RNAi Yuvarlak Masası'nda tartışılacak.
Temel olgular
- Bildirildi
- 23 Eki 2026 07:45
- Olay
- Ön sonuçlar
- Yön
- Olumlu
- Şirket
ALNYAlnylam- Varlık
- brezosiran
- Kaynak
- Şirket basın bülteni
- Güvenilirlik
- Kaynaklı
- bos mhtt düşüşü
- ay 3'te ortalama %60-64 (bireysel olarak %83'e kadar)
Kaynak alıntısı
Alnylam, Huntington Hastalığında Derin ve Kalıcı Huntingtin Düşüşünü Gösteren Brezosiran (ALN-HTT02) İçin Olumlu İlk Faz 1b Verilerini Duyuruyor Alnylam, Huntington Hastalığında Derin ve Kalıcı Huntingtin Düşüşünü Gösteren Brezosiran (ALN-HTT02) İçin Olumlu İlk Faz 1b Verilerini Duyuruyor Alnylam, Huntington Hastalığında Derin ve Kalıcı Huntingtin Düşüşünü Gösteren Brezosiran (ALN-HTT02) İçin Olumlu İlk Faz 1b Verilerini Duyuruyor - İlk Faz 1b sonuçları, ay 3'te ortalama beyin omurilik sıvısı mutant huntingtin düşüşünü %60 ila %64, bireysel düşüşü %83'e kadar ve yılda iki kez dozaj potansiyeli ile cesaret verici güvenlik ve tolere edilebilirlik gösteriyor - - Benzersiz hedefleme yaklaşımı hem mutant huntingtin hem de daha kısa mutant HTT1a'yı azaltır- - Plasebo kontrollü pivotal