Biyofarma · FDA Onayları

Castle Biosciences: ACG 2026 verileri TissueCypher'in patoloji ötesinde yükselmiş BE progresyon riskini belirlediğini gösteriyor

ACG 2026'da sunulan üç çalışmadan (iki vaka raporu, bir çok merkezli kohort) elde edilen yeni veriler, TissueCypher'in objektif moleküler risk stratifikasyonu sağladığını (örneğin yüksek riskli vakalarda %62 ve %47 5 yıllık progresyon olasılıkları) ve bunun histopatoloji veya PIB skoruna kıyasla hastaların %96'sında yönetimi değiştirdiğini, Barrett Özofaguslu hastalarda daha erken müdahale veya ayarlanmış izlem aralıklarını desteklediğini göstermektedir.

JNJ TREMFYA (guselkumab) ACG 2026'da Crohn alt gruplarında tutarlı perianal fistül remisyonu gösteriyor

Phase 3 FUZION çalışmasından yeni önceden belirlenmiş analizler, önceki biyolojik maruziyeti, proktit ve daha yüksek luminal hastalık aktivitesi dahil olmak üzere tedavisi zor alt gruplarda TREMFYA'ya karşı plaseboya kıyasla tutarlı kombine fistül remisyon oranları gösterdi. ACG 2026'da sunulan bu veriler, TREMFYA'nın plasebo için %10'a karşı %28'e varan remisyon elde ettiği birincil Hafta 24 sonuçlarının üzerine inşa ediyor.

Savara, CHEST 2026'da Molgramostim IMPALA-2 ve IMPALA Verilerini Sunacak

Savara, Faz 2/3 IMPALA denemesinden yeni analizleri ve molgramostim'in aPAP'daki Faz 3 IMPALA-2 açık etiketli döneminde uzun dönem etkinlik ve güvenlik verilerinin tekrar sunumunu CHEST 2026'da (18-21 Ekim) sunacak. Şirket ayrıca bir anahtar görüş lideri ve hastalarla aPAP üzerine bir Öğrenme Tiyatrosu düzenleyecek.

Bausch Health/Salix, ACG 2026'da Siroz Klinik Yolu Pilot Çalışmasını Sunacak

Beş toplum gastroenteroloji uygulamasında standartlaştırılmış siroz klinik yolunun altı aylık pilot çalışması, beş kılavuz temelli performans göstergesine uyumda mütevazı iyileşmeler gösterdi. Sonuçlar, 9-14 Ekim 2026 tarihlerinde gerçekleşecek Amerikan Gastroenteroloji Koleji Yıllık Bilimsel Toplantısı'nda poster olarak sunulacaktır.

REGENXBIO, 20 Ekim 2026'da Islak AMD'de Sura-vec Hakkında Yatırımcı Etkinliği Düzenleyecek

REGENXBIO, 20 Ekim 2026'da klinik program genel bakışı, ATMOSPHERE ve ASCENT pivotal çalışmalarına ilişkin KOL perspektifleri ve ıslak AMD'de sura-vec için ticari hazırlıklar içeren bir yatırımcı etkinliği düzenleyecek. Bu, 2026 4Ç'de beklenen topline pivotal veri okumasından önce gerçekleşecek.

Racura Oncology, HARNESS-1 Faz 1 çalışmasında RC220 doz artırımını 100 mg/m2'ye kadar temizledi

Güvenlik İnceleme Komitesi, Kohort 1'de hiçbir doz sınırlayıcı toksisite gözlenmedikten sonra RC220'yi 50 mg/m2'den osimertinib ile kombinasyon halinde bir sonraki planlanan doz seviyesi olan 100 mg/m2'ye yükseltmeyi onayladı. Daha yüksek dozda Kohort 2'deki tek hastayı kaydetmek için ön tarama devam ediyor. Bu, yeni bir etkinlik verisi rapor edilmeyen rutin bir Faz 1 doz artırım adımıdır.

Stoke Therapeutics, STK-002 ADOA Verilerini AAO 2026'da Sunuyor

Stoke, AAO 2026 toplantısında STK-002 ile ilgili klinik öncesi, doğal seyir (FALCON) ve erken klinik verileri sundu. Devam eden Faz 1 OSPREY denemesinde ilk iki kohortun dozu tamamlandı; üçüncü kohortun 2026 sonuna kadar tamamlanması bekleniyor ve sonraki kohortlardan ilk güvenlik/etkinlik verilerinin 2027 ilk yarısı için planlandığı bildirildi.

BMY, GEP-NET'lerde RYZ101 için Pozitif Faz 3 ACTION-1 Özet Sonuçlarını Duyurdu

RYZ101 (225Ac-DOTATATE) ile araştırıcının tercih ettiği standart bakıma karşı yürütülen Faz 3 ACTION-1 çalışması, Lu177 temelli tedaviden sonra progresyon gösteren SSTR+ GEP-NET'li hastalarda kör bağımsız merkezi inceleme ile ilerlemesiz sağkalımda istatistiksel olarak anlamlı ve klinik olarak anlamlı iyileşme gösteren birincil son noktayı karşıladı. Güvenlilik bilinen profile uygundu. Bu, bir alfa izotop (225Ac) hedefli radyofarmasötik tedavi için ilk Faz 3 verisidir; RayzeBio, başvuruya yönelik sonraki adımlar için FDA ile görüşmeyi planlamaktadır.

BMY Admilparant Faz 3 ALOFT-IPF Çalışması İPF'de Birincil Son Noktaya Ulaştı

Faz 3 ALOFT-IPF çalışması, plaseboya kıyasla günde iki kez 60 mg dozunda başlangıçtan Hafta 52'ye kadar mutlak FVC değişiminde istatistiksel olarak anlamlı iyileşme birincil son noktasına ulaştı; 120 mg doz FVC düşüşünü yavaşlattı ancak istatistiksel anlamlılığa ulaşmadı. Admilparant, plaseboya benzer düşük advers olay kesintileriyle olumlu bir güvenlik profili gösterdi. BMS tam verileri değerlendirecek, planlanan başvurular için düzenleyicilerle görüşecek ve gelecekteki bir tıbbi toplantıda ayrıntılı sonuçları sunacak; ALOFT-PPF topline sonuçlarının 2027 başlarında beklenmesi devam ediyor.

AbbVie, ACG 2026'da Crohn hastalığında SKYRIZI için yeni Faz 3 AFFIRM ve uzun dönem FORTIFY verilerini sunuyor

AbbVie, ileri tedavi naif Crohn hastalığı hastalarında subkütan risankizumab için yeni Faz 3 AFFIRM sonuçlarını sundu; bu sonuçlar plaseboya kıyasla daha yüksek klinik remisyon ve endoskopik yanıt oranları gösterdi. FORTIFY ve SEQUENCE'den ek açık etiketli uzatma verileri, fistülize hastalık ve hastalık lokalizasyonları dahil olmak üzere 144-148 haftaya kadar süren endoskopik iyileşmeyi gösterdi. İleri Crohn hastalığında RINVOQ için gerçek dünya kanıtları da vurgulandı.

Celltrion, ACG 2026'da ZYMFENTRA Analizlerini Sunacak

Celltrion, 13-14 Ekim tarihlerinde düzenlenecek ACG 2026 toplantısında ZYMFENTRA (infliximab-dyyb) ile ilgili yeni post-hoc ve geç kırılım analizlerini sunacaktır. Veriler, ileum-dominant Crohn hastalığında SC ile IV infliximab'ı karşılaştırmakta ve CD ve ÜK'de önceki ADA durumuna bakılmaksızın IV'den SC'ye geçiş sonrası sonuçları değerlendirmektedir.

Mirum, LIVMARLI (maralixibat) için Faz 3 EXPAND Birinci Sonuçlarını Rapor Etmek Üzere

Mirum, ultra nadir kolestatik karaciğer hastalıklarında LIVMARLI (maralixibat) için Faz 3 EXPAND çalışmasının birinci sonuçlarını paylaşmak üzere 12 Ekim 2026 tarihinde bir yatırımcı çağrısı düzenleyecek. Bu, 6 aylık ve daha büyük yaştaki hastalarda, safra atrezisi olanlar da dahil olmak üzere kolestatik kaşıntıyı değerlendiren randomize, plasebo kontrollü çalışmadan elde edilen birincil etkinlik ve güvenlik verilerinin ilk açıklanmasıdır.

Merck, AAO 2026'da BRUNELLO Faz 2b/3 Bir Yıllık Remigromig Sonuçlarını Sunuyor

Merck, AAO 2026 toplantısında DME'deki pivotal Faz 2b/3 BRUNELLO denemesinden remigromig (MK-3000) ile bir yıllık topline verileri sundu. Her iki doz da bir yılda ortalama BCVA değişiminde ranibizumab'a göre non-inferiorite olan birincil son noktayı karşıladı ancak ana ikincil son noktalarda üstünlük göstermedi; remigromig ile daha yüksek PDR oranları ve tedavi kesintileri gözlendi. Sonuçlar, devam eden BAROLO Faz 3 çalışmasında değerlendirmeye devam edilmesini ve düzenleyicilerle görüşmeleri desteklemektedir.

BioMarin sunumları ASBMR 2026'da yeni VOXZOGO verilerini sunuyor

BioMarin, ASBMR 2026 Yıllık Toplantısı'nda 13 çalışma sunacak; bunlar arasında akondroplazili çocuklarda (bebekler dahil) foramen magnum ve kraniyoservikal bileşke büyümesi üzerindeki VOXZOGO etkisine dair yeni post-hoc görüntüleme sonuçları, kemik gücü verileri, hipokondroplazi Faz 3 sonuçları ve araştırma aşamasındaki BMN 333 yer alıyor. Şirket yakın zamanda hipokondroplazi için VOXZOGO'ya yönelik bir sNDA sundu; onaylanması halinde potansiyel 2027 lansmanı mümkün.

Johnson & Johnson, Fall Clinical Dermatology 2026 Konferansı'nda 2 yıllık ICOTYDE (icotrokinra) Faz 3 verilerini sunuyor

Johnson & Johnson, Fall Clinical Dermatology konferansında ICOTYDE (icotrokinra) için yeni iki yıllık Faz 3 ICONIC-LEAD sonuçlarını sundu. Veriler, plak psoriazisli yetişkinlerde ve ergenlerde 112. haftaya kadar yüksek cilt temizleme oranlarının (PASI 90 ≥72%, IGA 0/1 ≥70%) ve semptom iyileşmesinin devam ettiğini ve tutarlı bir güvenlik profili gösterdiğini ortaya koyuyor.

Lilly, Fall Clinical 2026'da TOGETHER-PsO'dan Taltz + Zepbound biyobelirteç verilerini sunuyor

Faz 3b TOGETHER-PsO denemesinden keşif amaçlı biyobelirteç verileri 2026 Fall Clinical Dermatology Conference'da sunuldu. Eş zamanlı Taltz ve Zepbound, Taltz tek başına tedavisine kıyasla sedef hastalığı, immün ve metabolik biyobelirteçlerde daha geniş değişiklikler üretti; bu değişiklikler 12. haftadan itibaren görüldü.

Vertex, NACFC'de ALYFTREK Pankreas Fonksiyonu İyileşme Verilerini Sunuyor

Vertex, kistik fibrozlu 2-5 yaş arası çocuklarda ALYFTREK (vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor) açık etiketli uzatma çalışmasından yeni ara verileri sundu. Veriler, bazı çocuklarda ekzokrin pankreas fonksiyonunun iyileştiğini ve daha önce geri dönüşü olmayan kabul edilen pankreas enzim replasman tedavisinin (PERT) kesilmesini sağladığını gösteriyor. CFTR modülatörleri üzerine ek gerçek dünya ve klinik kanıtlar da Kuzey Amerika Kistik Fibroz Konferansı'nda sunuldu.

relacorilant · NCT03604198 kayıt güncellemesi

ülkeler: {'total_sites': 44, 'us_sites': 25} → {'total_sites': 48, 'us_sites': 25}

gedatolisib · NCT06757634 kayıt güncellemesi

ülkeler: {'total_sites': 203, 'us_sites': 22} → {'total_sites': 239, 'us_sites': 30}

atirmociclib · NCT03424005 kayıt güncellemesi

ülkeler: {'total_sites': 53, 'us_sites': 24} → {'total_sites': 55, 'us_sites': 26}