Biyofarma · FDA Onayları

aflibercept · NCT07705555 kayıt güncellemesi

ülkeler: {'total_sites': 3, 'us_sites': 3} → {'total_sites': 6, 'us_sites': 6}

dabogratinib · NCT07265947 kayıt güncellemesi

ülkeler: {'total_sites': 25, 'us_sites': 19} → {'total_sites': 26, 'us_sites': 20}

brepocitinib · NCT05437263 kayıt güncellemesi

durum: ACTIVE_NOT_RECRUITING → COMPLETED; tamamlanma: 2026-07 → 2026-09-09

daraxonrasib · NCT07252232 kayıt güncellemesi

ülkeler: {'total_sites': 66, 'us_sites': 35} → {'total_sites': 74, 'us_sites': 40}

darovasertib · NCT07804186 kayıt güncellemesi

ülkeler: {'total_sites': 1, 'us_sites': 0} → {'total_sites': 13, 'us_sites': 11}

selinexor · NCT04756401 kayıt güncellemesi

birincil_tamamlanma: 2024-09-30 → 2025-08-29; kayıt: 52 → 8; birincil_sonlanımlar: ['Minimal kalıntı hastalık (MRD) negatif durum oranı'] → ['Minimal Kalıntı Hastalık (MRD) Negatif Durum Oranı']

povorcitinib · NCT06855498 kayıt güncellemesi

ülkeler: {'total_sites': 318, 'us_sites': 94} → {'total_sites': 297, 'us_sites': 87}

rezatapopt · NCT04585750 kayıt güncellemesi

Birincil tamamlanma: 2026-08-15 → 2026-12-15

Anfield Energy: Colorado DRMS, JD-8 maden ruhsatının onaylanmasını öneriyor

Colorado DRMS, JD-8 maden ruhsatı için eksiksizlik belirlemesi ve onay önerisi yayınladı. Colorado Maden Arazisi Islah Kurulu, başvuruyu değerlendirmek üzere 14-15 Ekim 2026 tarihlerinde resmi bir halk toplantısı düzenleyecek.

Jazz Pharmaceuticals, Actio Biosciences'i 820 milyon dolara satın alımını tamamladı

Jazz Pharmaceuticals, Actio Biosciences'i 820 milyon dolar peşin ödeme karşılığında satın alımını tamamladı. Bu satın alma, Jazz'ın portföyüne KCNT1 ile ilişkili epilepsi için klinik aşamadaki bir tedavi olan ABS-1230'u ekliyor. İşlem, Jazz'ın epilepsi portföyünü ve nadir hastalıklara odaklanmasını güçlendirmeyi amaçlıyor.

Summit, WCLC 2026'da güncellenmiş HARMONi OS verilerini sunuyor

Güncellenmiş Haziran 2026 veri kesimi, global HARMONi çalışmasında ivonescimab artı kemoterapi ile sürdürülen OS iyileşmesini gösteriyor (HR 0.76, nominal p=0.0151) ve batılı hastalarda tutarlı fayda sağlıyor (HR 0.76). Akeso ayrıca ivonescimab monoterapisinin pembrolizumab'a üstünlüğünü gösteren olumlu HARMONi-2 OS sonuçlarını sundu (HR 0.73, p=0.009). Yeni güvenlik sinyali gözlenmedi.

Vertex Lindsey Vonn ile JOURNAVX (suzetrigine) tanıtımı için işbirliği yapıyor

Basın bülteni Lindsey Vonn ile pazarlama işbirliğini duyurarak JOURNAVX farkındalığını artırmayı amaçlıyor. FDA onayının 30 Ocak 2025 tarihinde gerçekleştiğini doğruluyor ve ürünün bir milyondan fazla Amerikalıya reçete edildiğini belirtiyor. Yeni bir düzenleyici kilometre taşı veya etiket değişikliği açıklanmıyor.

Rocket Pharmaceuticals: FDA, RP-A501'in Danon hastalığındaki dönüm noktası Faz 2 çalışması konusunda uyum sağladı

FDA, 3.8 × 10¹³ GC/kg yeniden kalibre edilmiş dozda 12 erkek hastadan oluşan dönüm noktası etkinlik popülasyonunu onayladı; ilk üç hasta bu toplam sayıya dahil edilmiştir. Ajans ayrıca, potansiyel hızlandırılmış onay yolunu desteklemek amacıyla miyokardiyal LAMP2 protein ekspresyonu ve sol ventrikül kütle indeksinde %10 azalma şeklinde 12 aylık eş-birincil son noktaları da onayladı. Değiştirilmiş protokol kapsamında kayıt ve doz uygulaması devam edebilir; doz uygulamasının 2027 yılının ortasına kadar tamamlanması beklenmektedir.

Rocket Pharmaceuticals: FDA, Danon hastalığında RP-A501 için 12 hastalı pivotal Faz 2 çalışması konusunda uyum sağladı

FDA, değiştirilmiş protokol altında tedavi edilen ilk üç hasta dahil olmak üzere 12 hastadan oluşan pivotal etkinlik popülasyonunu onayladı ve hızlandırılmış onay desteklemek üzere tasarlanan 12 aylık eş-birincil son noktaları onayladı. Ajans ayrıca ticari sınıf ürün kullanılarak yeniden kalibre edilmiş 3,8 × 10¹³ GC/kg dozunda kayıt ve dozlamaya devam edilmesini onayladı. Rocket artık pivotal çalışmayı 2027 ortasına kadar tamamlama yolunu netleştirmiş durumda.

Vera Therapeutics: TRUTAKNA ORIGIN 3 nihai analizde eGFR stabilizasyonu ve %76 böbrek ilerleme riski azaltımı gösteriyor

ORIGIN 3 nihai etkinlik analizi (n=428) tüm önceden belirlenmiş sonlanım noktalarını karşıladı ve iki yıl boyunca gerçek eGFR stabilizasyonu ile bileşik böbrek hastalığı ilerleme olaylarında %76 azalma gösterdi. Vera, bu doğrulayıcı sonuçlara dayanarak Q4 2026'da tam onay için ek BLA sunmayı planlıyor.

iBio Eylül 2026 kurumsal sunumu obezite pipeline katalizörlerini özetliyor

Sunum, IBIO-610 IND eşdeğeri başvurunun 2026 2Y'da ve ilk hasta dozlamasının 2027 1Y'da beklendiğini; IBIO-600 ara Faz 1 verilerinin 2027 1Ç'da beklendiğini; IBIO-800 IND eşdeğeri başvurunun 2027 1Y'da beklendiğini belirtiyor.

Biofrontera: FDA, yüzeysel bazal hücreli karsinom için Ameluz'u onayladı

FDA, yetişkinlerde yüzeysel bazal hücreli karsinom için Ameluz artı BF-RhodoLED kırmızı ışık PDT için sNDA'yı onayladı. Bu, Ameluz'u ABD'de bir cilt kanseri için onaylanan ilk ve tek PDT ve hem aktinik keratoz hem de bir cilt kanseri için endike olan tek topikal PDT haline getiriyor. Etiket genişletmesi, AK için zaten pazarlanan aynı ürün ve cihazı kullanıyor ve anında ticari kullanıma olanak sağlıyor.

Definium, DT120 ODT'nin GAD'deki Panorama Faz 3 çalışmasında olumlu topline sonuçlar bildirdi

Panorama, birincil sonlanım noktasını ve tüm önemli ikincil sonlanım noktalarını karşıladı; 12. Haftada istatistiksel olarak anlamlı 5,1 puanlık plasebo ayarlı HAM-A azalması gösterdi (p<0,0001, d=0,64). Bu, DT120 ODT için üçüncü olumlu Faz 3 sonucu ve GAD'de ikinci sonucu işaret ediyor; 4Ç 2026'da planlanan ön-NDA toplantısı ve 1Y 2027'de NDA başvurusu öncesinde düzenleyici paketi güçlendiriyor.

Scholar Rock: FDA, ISEMBYLD'ı (apitegromab-mstn) SMA için onayladı

FDA, SMA hastalarında SMN2 arka plan tedavisi alan ≥2 yaş hastalarda ilk kas hedefli tedavi olarak ISEMBYLD için tam onay verdi. Onay, HFMSE ölçeğinde istatistiksel olarak anlamlı motor fonksiyon kazanımları gösteren Faz 3 SAPPHIRE verileriyle destekleniyor. ABD ticari lansmanı ürün sevkiyatlarıyla birlikte birkaç gün içinde başlayacak.

TELO: Telomir-Zn insan/köpek osteosarkomunda in-vitro anti-kanser aktivitesi gösteriyor

Yeni Ohio State University verileri, Telomir-Zn'nin üç osteosarkom hücre hattında (HOS, D17, Abrams) düşük konsantrasyonlarda büyümeyi inhibe ettiğini gösteriyor. Şirket, devam eden TNBC Faz 1/2 programıyla birlikte şimdi in-vivo köpek osteosarkom çalışmasını değerlendiriyor ve potansiyel çift-yolak geliştirme stratejisi açıyor.