Birincil kaynak kaydı
Karar niteliğindeÇalışma kaydı değişikliği
Rocket Pharmaceuticals: FDA, RP-A501'in Danon hastalığındaki dönüm noktası Faz 2 çalışması konusunda uyum sağladı
FDA, 3.8 × 10¹³ GC/kg yeniden kalibre edilmiş dozda 12 erkek hastadan oluşan dönüm noktası etkinlik popülasyonunu onayladı; ilk üç hasta bu toplam sayıya dahil edilmiştir. Ajans ayrıca, potansiyel hızlandırılmış onay yolunu desteklemek amacıyla miyokardiyal LAMP2 protein ekspresyonu ve sol ventrikül kütle indeksinde %10 azalma şeklinde 12 aylık eş-birincil son noktaları da onayladı. Değiştirilmiş protokol kapsamında kayıt ve doz uygulaması devam edebilir; doz uygulamasının 2027 yılının ortasına kadar tamamlanması beklenmektedir.
Temel olgular
Kaynak alıntısı
EX-99.1 2 ef20082010_ex99-1.htm EXHIBIT 99.1 Exhibit 99.1 Rocket Pharmaceuticals Announces FDA Alignment on Path to Complete Pivotal Phase 2 Trial of RP-A501 in Danon Disease FDA confirms pivotal efficacy population of 12 patients, including the first three treated under the modified protocol FDA review of initial safety data supports continued enrollment and dosing under modified protocol FDA confirms established 12-month co-primary endpoints intended to support potential accelerated approval Comprehensive Danon disease program webinar for October 6, 2026, at 4:30 p.m. ET CRANBURY, N.J. – September 15, 2026 – Rocket Pharmaceuticals, Inc . (NASDAQ: RCKT), a fully integrated, commercial-stage biotechnology company advancing genetic medicines for rare and life-threatening diseases,