RCKT Rocket Pharmaceuticals

Rocket Pharmaceuticals: FDA, RP-A501'in Danon hastalığındaki dönüm noktası Faz 2 çalışması konusunda uyum sağladı

FDA, 3.8 × 10¹³ GC/kg yeniden kalibre edilmiş dozda 12 erkek hastadan oluşan dönüm noktası etkinlik popülasyonunu onayladı; ilk üç hasta bu toplam sayıya dahil edilmiştir. Ajans ayrıca, potansiyel hızlandırılmış onay yolunu desteklemek amacıyla miyokardiyal LAMP2 protein ekspresyonu ve sol ventrikül kütle indeksinde %10 azalma şeklinde 12 aylık eş-birincil son noktaları da onayladı. Değiştirilmiş protokol kapsamında kayıt ve doz uygulaması devam edebilir; doz uygulamasının 2027 yılının ortasına kadar tamamlanması beklenmektedir.

Rocket Pharmaceuticals: FDA, Danon hastalığında RP-A501 için 12 hastalı pivotal Faz 2 çalışması konusunda uyum sağladı

FDA, değiştirilmiş protokol altında tedavi edilen ilk üç hasta dahil olmak üzere 12 hastadan oluşan pivotal etkinlik popülasyonunu onayladı ve hızlandırılmış onay desteklemek üzere tasarlanan 12 aylık eş-birincil son noktaları onayladı. Ajans ayrıca ticari sınıf ürün kullanılarak yeniden kalibre edilmiş 3,8 × 10¹³ GC/kg dozunda kayıt ve dozlamaya devam edilmesini onayladı. Rocket artık pivotal çalışmayı 2027 ortasına kadar tamamlama yolunu netleştirmiş durumda.

Rocket Pharmaceuticals, KRESLADI PRV'yi 180 milyon dolara satıyor

Rocket, FDA'nın KRESLADI için hızlandırılmış onayı sonrası aldığı Nadir Pediatrik Hastalık Öncelikli İnceleme Kuponu'nu paraya çevirdi. 180 milyon dolarlık sulandırmasız gelir, şirketin nakit akışını 2028'in 2. çeyreğine kadar uzatıyor ve kardiyovasküler gen tedavisi boru hattını finanse edecek.

Rocket Pharmaceuticals, Inc. · FDA, kresladi'yi (marnetegragene autotemcel) lisansladı

FDA'nın Purple Book'unda BLA 125806 (kresladi, marnetegragene autotemcel; Rocket Pharmaceuticals Inc, CBER) 2026-03-26 tarihinde lisanslı olarak listelenmiştir.

Rocket Pharmaceuticals: KRESLADI PDUFA tarihi 28 Mart 2026 olarak belirlendi

FDA, KRESLADI (marnetegragene autotemcel) için şiddetli LAD-I endikasyonunda BLA yeniden sunumunu kabul etti ve PDUFA hedef eylem tarihini 28 Mart 2026 olarak belirledi. Şirket, onaylanması durumunda Nadir Pediatrik Hastalık Öncelikli İnceleme Kuponu'na hak kazanacak. Bu, lentiviral hematoloji programı için yakın vadeli bir düzenleyici dönüm noktası oluşturuyor.

Rocket Pharmaceuticals: KRESLADI™ PDUFA tarihi 28 Mart 2026 olarak belirlendi

FDA, KRESLADI™ (marnetegragene autotemcel) için BLA'nın yeniden sunulmasını kabul etti ve PDUFA hedef eylem tarihini 28 Mart 2026 olarak belirledi. Rocket, onaylanması durumunda Nadir Pediatrik Hastalık Öncelikli İnceleme Kuponu'na da hak kazanacak. Şirket, varlığın bu tarih için planlandığı gibi ilerlediğini belirtiyor.

Rocket Pharmaceuticals: FDA, KRESLADI BLA yeniden sunumunu kabul etti; PDUFA 28 Mart 2026

FDA, şiddetli LAD-I için KRESLADI (marnetegragene autotemcel) yeniden sunulan BLA'yı kabul etti. Ajans, PDUFA hedef eylem tarihi olarak 28 Mart 2026'yı belirledi. Rocket, onaylanması durumunda Nadir Pediatrik Hastalık Öncelikli İnceleme Kuponu için uygun.

Rocket Pharmaceuticals, Fanconi Anemisi için RP-L102 BLA başvurusunu geri çekiyor

Rocket, mozafancogene autotemcel (RP-L102) için ABD BLA başvurusunu 3 Ekim 2025'te gönüllü olarak geri çekti. Geri çekme, Temmuz 2025'te yeni iç yatırımın durdurulması kararı ve Avrupa MAA başvurusunun önceki geri çekilmesini takip ediyor. Bu eylem stratejik niteliktedir ve güvenlik veya etkinlik endişelerini yansıtmamaktadır; şirket, dış ortaklık yoluyla düzenleyicilerle yeniden etkileşime girme seçeneğini elinde tutmaktadır.