IRD Opus Genetics

Opus Genetics OPGx-BEST1 Faz 1/2 Kohort 1 3 aylık ön sonuçlar

Düşük doz Kohort 1 verileri, değerlendirilebilir hastaların %75'inin FDA uyumlu mikroperimetri son noktasına ulaştığını ve %80'inin yapısal iyileşme gösterdiğini ortaya koyuyor. Kohort 2 aşırı kayıtlı; 6 aylık Kohort 1 ve 3 aylık Kohort 2 verilerinin artık 2027 2. Çeyrek'te bekleniyor ve pivot çalışma dozlamasının 2027'de başlaması planlanıyor.

Opus Genetics, FDA ile OPGx-LCA5 için Faz 3 tasarımında uyum sağladı

FDA Tip B RDEP toplantı tutanakları, 8 katılımcılı ve 6 aylık birincil sonlanım noktasına sahip tescilli Faz 3 çalışma tasarımını onaylıyor. Şirket, 6 aylık etkinlik verilerine dayalı olarak BLA sunabilir ve 12 aylık dayanıklılık verileri inceleme sırasında sağlanır. Faz 3 dozlamasının 2026 4. çeyrekte başlaması bekleniyor.

Opus Genetics Ar-Ge Bilim Forumu 16 Haziran 2026

Opus Genetics, kalıtsal retina hastalığı gen tedavisi pipeline'ındaki güncellemeleri sunmak için 16 Haziran 2026 tarihinde bir Ar-Ge Bilim Forumu düzenleyecektir. Etkinlik, LCA5, BEST1, RDH12, MERTK ve RHO dahil olmak üzere birden fazla programı kapsayacak ve şirket liderleri ile kilit görüş liderlerinin sunumlarını içerecektir.

Opus Genetics: FDA, Phentolamine 0.75% presbyopia sNDA için PDUFA tarihini 17 Ekim 2026 olarak belirledi

FDA, presbyopia endikasyonunda Phentolamine Ophthalmic Solution 0.75% için sNDA'yı kabul etti ve PDUFA işlem tarihini 17 Ekim 2026 olarak belirledi. Dosyanın kabul edilmesi, küçük molekül varlık için tanımlanmış bir düzenleyici zaman çizelgesi oluşturmaktadır. Bu belge tarafından gen-terapi pipeline'ine ilişkin diğer düzenleyici kilometre taşları değiştirilmemiştir.

Opus Genetics: OPGx-BEST1 Faz 1/2 ilk veriler Q1 2026'da bekleniyor

Şirket, OPGx-BEST1 Faz 1/2 çalışmasında ilk katılımcının Q4 2025'te doz aldığını ve bir aylık sentinel verilerin IDMC güvenlik incelemesinin değişiklik yapılmadan devam eden kayda önerildiğini duyurdu. Çalışmadan ilk veriler artık Q1 2026 için yönlendiriliyor, tam Kohort 1'den 3 aylık sonuçlar ise 2026 ortasında bekleniyor.

Opus Genetics, presbiyopi endikasyonu için phentolamine %0.75 sNDA başvurusunda bulundu

Opus Genetics, presbiyopi tedavisi için phentolamine ophthalmic solution %0.75 için ek Yeni İlaç Başvurusu (sNDA) sundu. FDA'nın 2026 yılı sonuna kadar düzenleyici karar vermesi bekleniyor. Bu başvuru, şirketin iş ortaklığı yaptığı küçük molekül programına potansiyel yeni ticari endikasyon ekliyor.

Opus Genetics: Viatris, presbiyopi için Phentolamine sNDA'sını dosyaladı

Viatris, presbiyopi için Phentolamine Ophthalmic Solution 0.75%'yi 17 Aralık 2025'te FDA'ya sNDA olarak sundu. Dosyalama, VEGA-2'de görülen etkinlik, güvenlik ve dayanıklılığı doğrulayan olumlu VEGA-3 Faz 3 verilerine dayanıyor. Henüz PDUFA tarihi veya kabul kararı açıklanmadı.

Opus Genetics: FDA RMAT toplantısı OPGx-LCA5 için tamamlandı

Belge, FDA ile yapılan Tip B RMAT toplantısının başarıyla tamamlandığını ve OPGx-LCA5'in onaylanması için hızlandırılmış düzenleyici yol potansiyeli sağladığını belirtmektedir. Şirket, devam eden denemeyi uyarlanabilir tasarımlı bir Faz 3 kısmına ilerletmeyi planlamakta ve 2026 yılının ikinci yarısında dozlamaya başlamayı, yaklaşık bir yıl sonra da en üst düzey verileri beklemektedir.

Opus Genetics, OPGx-LCA5 Faz 1/2 çalışmasından olumlu pediatrik veriler bildirdi

Basın bülteni, devam eden OPGx-LCA5 Faz 1/2 çalışmasından olumlu üç aylık pediatrik verileri duyuruyor; ciddi başlangıç görme kaybı olan ergenlerde görsel keskinlik, retinal duyarlılık ve mobilite testlerinde klinik olarak anlamlı iyileşmeler gösteriyor. Yetişkinlerde 18 aya kadar süren yanıtlar da doğrulandı. Şirket, LCA5 programı için sonraki adımları görüşmek üzere 2025'in 4. çeyreğinde FDA toplantısı bekliyor.