Rocket Pharmaceuticals: KRESLADI PDUFA tarihi 28 Mart 2026 olarak belirlendi

FDA, KRESLADI (marnetegragene autotemcel) için şiddetli LAD-I endikasyonunda BLA yeniden sunumunu kabul etti ve PDUFA hedef eylem tarihini 28 Mart 2026 olarak belirledi. Şirket, onaylanması durumunda Nadir Pediatrik Hastalık Öncelikli İnceleme Kuponu'na hak kazanacak. Bu, lentiviral hematoloji programı için yakın vadeli bir düzenleyici dönüm noktası oluşturuyor.

Temel olgular

Bildirildi: 26 Şub 2026 21:21
Olay: PDUFA tarihi belirlendi
Yön: Nötr
Şirket: RCKTRocket Pharmaceuticals
Varlık: marnetegragene autotemcel
Kaynak: SEC 8-K
Güvenilirlik: Kaynaklı
Takvim: FDA kararı (PDUFA) · 28 Mar 2026 · Sonuç kaydedilmedi

Kaynak alıntısı

EX-99.1 2 ef20066645_ex99-1.htm EXHIBIT 99.1 Exhibit 99.1 Rocket Pharmaceuticals, Dördüncü Çeyrek ve 2025 Tam Yıl Finansal Sonuçlarını Raporladı ve Son Gelişmeleri Vurguladı Danon hastalığı için RP-A501'in Pivotal Faz 2 çalışması 2026 1Y'da yeniden başlayacak Şiddetli LAD-I için KRESLADI™ 28 Mart 2026 PDUFA tarihine göre ilerliyor BAG3 ile ilişkili dilate kardiyomiyopati için RP-A701 Faz 1 çalışmasında ilk hastanın dozlanması 2026 ortasında bekleniyor Nakit, nakit benzerleri ve yatırımlar yaklaşık 188,9 milyon $; operasyonel çalışma süresi 2027 ikinci çeyreğine kadar bekleniyor CRANBURY, NJ – 26 Şubat 2026 – Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: RCKT), nadir görülen bozukluklar için genetik tedavilerin sürdürülebilir bir boru hattını ilerleten, tam entegre, geç aşama biyoteknoloji

SEC 8-K