Birincil kaynak kaydı
Karar niteliğindeÇalışma kaydı değişikliği
Rocket Pharmaceuticals: FDA, Danon hastalığında RP-A501 için 12 hastalı pivotal Faz 2 çalışması konusunda uyum sağladı
FDA, değiştirilmiş protokol altında tedavi edilen ilk üç hasta dahil olmak üzere 12 hastadan oluşan pivotal etkinlik popülasyonunu onayladı ve hızlandırılmış onay desteklemek üzere tasarlanan 12 aylık eş-birincil son noktaları onayladı. Ajans ayrıca ticari sınıf ürün kullanılarak yeniden kalibre edilmiş 3,8 × 10¹³ GC/kg dozunda kayıt ve dozlamaya devam edilmesini onayladı. Rocket artık pivotal çalışmayı 2027 ortasına kadar tamamlama yolunu netleştirmiş durumda.
Temel olgular
- Bildirildi
- 15 Eyl 2026 11:00
- Olay
- Çalışma kaydı değişikliği
- Yön
- Olumlu
- Varlık
- RP-A501
- Kaynak
- Şirket basın bülteni
- Güvenilirlik
- Kaynaklı
- dose
- 3.8 × 10¹³ GC/kg
- endpoints
- LAMP2 expression + 10% LVMI reduction at 12 months
- pivotal N
- 12 patients
Kaynak alıntısı
Rocket Pharmaceuticals, Danon Hastalığında RP-A501'in Pivotal Faz 2 Çalışmasını Tamamlamak İçin FDA Uyumunu Duyurdu Rocket Pharmaceuticals, Danon Hastalığında RP-A501'in Pivotal Faz 2 Çalışmasını Tamamlamak İçin FDA Uyumunu Duyurdu Rocket Pharmaceuticals, Danon Hastalığında RP-A501'in Pivotal Faz 2 Çalışmasını Tamamlamak İçin FDA Uyumunu Duyurdu FDA, değiştirilmiş protokol altında tedavi edilen ilk üç hasta dahil olmak üzere 12 hastadan oluşan pivotal etkinlik popülasyonunu onayladı FDA'nın ilk güvenlik verisi incelemesi, değiştirilmiş protokol altında kayıt ve dozlamaya devam edilmesini destekliyor FDA, potansiyel hızlandırılmış onayı desteklemek üzere tasarlanan 12 aylık eş-birincil son noktaları onayladı Kapsamlı Danon hastalığı programı web semineri 6 Ekim 2026 tarihinde saat 16: