NGNE Neurogene

Neurogene, ESGCT 2026 Kongresi'nde yeni NGN-401 preklinik verilerini sunuyor

Neurogene, ESGCT 33. Yıllık Kongresi'nde (27-30 Ekim 2026) yeni preklinik verileri sundu; bu veriler NGN-401'in tek sarmallı AAV tasarımını hızlı/kalıcı tam uzunlukta MECP2 ekspresyonu, miRNA tabanlı EXACT regülasyon mekanizması ve ICV teslimat biyodağılımı için güçlendiriyor. Veriler, devam eden Faz 1/2 çalışmasında görülen erken klinik iyileşmelerle tutarlıdır (kesim tarihi 16 Haziran 2026). NGN-401, birden fazla düzenleyici atama ile geç aşama klinik geliştirmede kalmaya devam ediyor.

Neurogene, ESGCT 2026'da NGN-401'in klinik öncesi ve klinik verilerini sunacak

Neurogene, tek sarmallı AAV teslimi sonrası NGN-401 ekspresyon kinetiği, EXACT teknolojisi dahil miRNA tabanlı regülasyon ve ICV uygulaması ile ilgili yeni klinik öncesi verileri ESGCT 33. Yıllık Kongresi'nde (27-30 Ekim 2026, Hamburg) sunacak. Sunumlar, devam eden Faz 1/2 denemesinden erken yanıt zamanı gözlemlerini içermektedir. Bu, düzenleyici yol veya NGN-401'in Rett sendromu için klinik geliştirme durumu açısından değişiklik içermeyen bilimsel bir konferans güncellemesidir.

Neurogene, Rett sendromunda NGN-401 için olumlu Faz 1/2 verilerini raporladı

8-K, Neurogene'in Rett sendromlu kadınlarda NGN-401 gen terapisi Faz 1/2 çalışmasından güncellenmiş olumlu klinik verileri açıkladığını gösteriyor. Şirket ayrıca aynı gün bir konferans çağrısı düzenledi ve kurumsal sunumunu yayınladı. Dosyada gelecekteki herhangi bir düzenleyici dönüm noktası tarihi belirtilmemiştir.

Neurogene Haziran 2026 Kurumsal Sunum: NGN-401 kilometre taşları

Sunum, tüm 10 katılımcı için 12+ aylık Faz 1/2 verilerinin 2026 ortasında sunulacağını ve Embolden kayıt denemesinin 25 katılımcının dozlamasını tamamladığını belirtmektedir. Ayrıca PPQ kampanyasının 2026 ortasında başlamasının planlandığı ve Embolden'dan üst düzey verilerin 2027 2. yarısında beklendiği belirtilmektedir.

Neurogene: Embolden kayıt denemesi %100 katılımcı kaydı tamamlandı; dozaj tamamlama 2Ç 2026

Kurumsal sunum, Rett sendromu için NGN-401'in Embolden kayıt denemesinde katılımcıların %100'ünün kaydedildiğini ve %50'den fazlasının doz aldığını belirtiyor. Şirket artık tek kayıt denemesinde dozaj tamamlamayı 2Ç 2026'ya yönlendiriyor ve tüm 10 katılımcı için 12+ aylık Faz 1/2 verilerinin 2026 ortasında sunulacağını belirtiyor.

Neurogene NGN-401, FDA'dan Çığır Açan Tedavi Ataması aldı

NGN-401, Neurogene'in Rett sendromu için araştırdığı gen terapisi, FDA tarafından Çığır Açan Tedavi Ataması aldı. Bu atama, programa hızlandırılmış düzenleyici inceleme ve artan FDA etkileşimi sağlar. Atama, 8-K'ya eklenen 26 Şubat 2026 basın bülteninde duyuruldu.