VRTX Vertex Pharmaceuticals

povetacicept · NCT07501702 kayıt güncellemesi

durum: İŞE ALIM YAPILIYOR → AKTİF_İŞE_ALIM_YAPILMIYOR; kayıt: 30 → 34; ülkeler: {'total_sites': 28, 'us_sites': 15} → {'total_sites': 31, 'us_sites': 18}

Vertex Povetacicept PDUFA Tarihi 30 Kasım 2026 Olarak Belirlendi, IgAN'da Olumlu Faz 3 RAINIER Verilerinden Sonra

FDA, IgAN'da povetacicept için hızlandırılmış onay BLA'sını kabul etti ve PDUFA hedef eylem tarihi 30 Kasım 2026'dır. Faz 3 RAINIER, 36. haftadaki ara analizde plaseboya karşı %49,8 UPCR azalması ile birincil son noktasını karşıladı; ayrıca optimize destekleyici bakım üzerine her iki ana ikincil son nokta da karşılandı.

povetacicept · NCT07807995 kayıt güncellemesi

ülkeler: {'total_sites': 3, 'us_sites': 3} → {'total_sites': 4, 'us_sites': 4}

Vertex, NACFC'de ALYFTREK Pankreas Fonksiyonu İyileşme Verilerini Sunuyor

Vertex, kistik fibrozlu 2-5 yaş arası çocuklarda ALYFTREK (vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor) açık etiketli uzatma çalışmasından yeni ara verileri sundu. Veriler, bazı çocuklarda ekzokrin pankreas fonksiyonunun iyileştiğini ve daha önce geri dönüşü olmayan kabul edilen pankreas enzim replasman tedavisinin (PERT) kesilmesini sağladığını gösteriyor. CFTR modülatörleri üzerine ek gerçek dünya ve klinik kanıtlar da Kuzey Amerika Kistik Fibroz Konferansı'nda sunuldu.

povetacicept · NCT07807995 kayıt güncellemesi

durum: HENÜZ_İSTİHDAM_EDİLMİYOR → DAVETLE_KAYIT_YAPILIYOR; ülkeler: {'total_sites': 0, 'us_sites': 0} → {'total_sites': 3, 'us_sites': 3}

Vertex, AMKD'de inaxaplin için Faz 2b AMPLIFIED olumlu ara sonuçlarını bildirdi; AMPLITUDE kayıtları tamamlandı

Faz 2b AMPLIFIED çalışması, standart tedaviye ek olarak 13. haftada orta düzey proteinüri kohortunda -42,7% UACR azalması ve tip 2 diyabet kohortunda -17,3% ile birincil son noktasını karşıladı. Inaxaplin güvenli ve iyi tolere edildi. Dönüm noktası niteliğindeki Faz 2/3 AMPLITUDE denemesine kayıt tamamlandı; hızlandırılmış onayı destekleyebilecek ara analiz verileri 2027 başlarında bekleniyor.

povetacicept · NCT07204275 kayıt güncellemesi

ülkeler: {'total_sites': 114, 'us_sites': 26} → {'total_sites': 115, 'us_sites': 27}

Vertex Lindsey Vonn ile JOURNAVX (suzetrigine) tanıtımı için işbirliği yapıyor

Basın bülteni Lindsey Vonn ile pazarlama işbirliğini duyurarak JOURNAVX farkındalığını artırmayı amaçlıyor. FDA onayının 30 Ocak 2025 tarihinde gerçekleştiğini doğruluyor ve ürünün bir milyondan fazla Amerikalıya reçete edildiğini belirtiyor. Yeni bir düzenleyici kilometre taşı veya etiket değişikliği açıklanmıyor.

Vertex: FDA, povetacicept IgAN BLA için PDUFA tarihini 30 Kasım 2026 olarak belirledi

FDA, Vertex’in IgAN’li yetişkinlerde povetacicept için hızlandırılmış onay BLA başvurusunu kabul etti ve PDUFA hedef işlem tarihini 30 Kasım 2026 olarak belirledi. Dosyalama, devam eden Faz 3 RAINIER çalışmasından önceden belirlenmiş 36. Hafta ara analizine dayanıyor. Onaylanırsa, povetacicept Vertex’in pazara sunduğu ilk nefroloji ürünü olacak.

Vertex Casgevy, 2+ yaş için SCD ve TDT endikasyonlarında FDA onayı aldı

FDA, Casgevy’nin etiketini SCD veya TDT tanılı 2 yaş ve üzeri çocukları kapsayacak şekilde genişletti; bu, söz konusu yaş grubu için onaylanan ilk gen tedavisi oldu. Onay, CNPV pilot programı kapsamında başvurudan 53 gün sonra verildi ve 5–11 yaş arası hastalardan elde edilen verilerin ekstrapolasyonuna dayandı. Casgevy, aynı güvenlik uyarılarıyla birlikte tek seferlik otolog CRISPR tedavisi olmaya devam ediyor.

Vertex: FDA, povetacicept'in IgAN için BLA başvurusunu kabul etti; PDUFA 30 Kas 2026

FDA, Vertex'in IgAN'da hızlandırılmış onay arayan povetacicept için BLA başvurusunu kabul etti ve PDUFA hedef eylem tarihini 30 Kasım 2026 olarak belirledi. Başvuru, Faz 3 RAINIER çalışmasının önceden belirlenmiş 36. Hafta ara analizinde plaseboya kıyasla istatistiksel olarak anlamlı proteinüri azalması gösterilmesine dayanıyor.

Vertex, povetacicept için IgAN'da rolling BLA başvurusunu tamamladı

Vertex, IgA nefropatisi için povetacicept'in hızlandırılmış onayına yönelik FDA'ya rolling BLA başvurusunu, olumlu Faz 3 ara analiz verilerinin ardından tamamladı. Şirket, Öncelikli İnceleme Kuponu kullanıyor ve bu kuponun FDA incelemesini BLA kabul tarihinden itibaren altı aya indirmesi bekleniyor. Bu başvuru, povetacicept'in IgAN'da potansiyel ABD pazar girişini ilerletiyor.

Vertex, ALYFTREK ve TRIKAFTA için FDA etiket genişletmeleri kazandı

FDA, ALYFTREK (6+ yaş) ve TRIKAFTA (2+ yaş) için genişletilmiş endikasyonları onayladı; bu endikasyonlar, CFTR proteini üreten herhangi bir CFTR varyantını kapsayacak şekilde genişletildi. Bu onay, daha önce uygun olmayan yaklaşık 800 ABD hastasını ekleyerek toplam uygunluk oranını kistik fibroz popülasyonunun yaklaşık %95'ine yükseltti.

Vertex, povetacicept'in IgAN'da H1 2026 BLA dosyalaması için yolda

8-K, Vertex'in povetacicept'in IgAN'da ABD hızlandırılmış onayı için BLA dosyalamasını 2026'nın ilk yarısında tamamlamaya yönelik yolda olduğunu belirtiyor. Bu, varlık için somut bir düzenleyici sunum kilometre taşı oluşturuyor. Belgede başka düzenleyici sonuçlar veya tarihler belirtilmemiştir.