Birincil kaynak kaydı
Karar niteliğindeFDA onayı
Vertex Casgevy, 2+ yaş için SCD ve TDT endikasyonlarında FDA onayı aldı
FDA, Casgevy’nin etiketini SCD veya TDT tanılı 2 yaş ve üzeri çocukları kapsayacak şekilde genişletti; bu, söz konusu yaş grubu için onaylanan ilk gen tedavisi oldu. Onay, CNPV pilot programı kapsamında başvurudan 53 gün sonra verildi ve 5–11 yaş arası hastalardan elde edilen verilerin ekstrapolasyonuna dayandı. Casgevy, aynı güvenlik uyarılarıyla birlikte tek seferlik otolog CRISPR tedavisi olmaya devam ediyor.
Temel olgular
- Bildirildi
- 1 Tem 2026 22:17
- Olay
- FDA onayı
- Yön
- Olumlu
- Varlık
- exagamglogene autotemcel
- Kaynak
- Şirket basın bülteni
- Güvenilirlik
- Kaynaklı
- scd etkinlik
- 8/8 VF12 başarı
- tdt etkinlik
- 8/9 transfüzyon bağımsızlığı, ortanca 20,1 ay
- onay süresi
- başvurudan 53 gün sonra
Kaynak alıntısı
Orak Hücre Hastalığı Olan Küçük Çocuklar İçin İlk Gen Tedavisi FDA Tarafından Onaylandı Silver Spring, MD, 01 Temmuz 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- ABD Gıda ve İlaç Dairesi bugün, tekrarlayan vazo-oklüzif kriz (VOC) görülen orak hücre hastalığı (SCD) veya transfüzyona bağımlı β talasemi (TDT) tanılı 2 yaş ve üzeri hastalar için Casgevy (exagamglogene autotemcel) ilacına ek onay verdi. Bu, SCD tanılı 2 yaş ve üzeri hastalar için onaylanan ilk gen tedavisi oldu. Casgevy daha önce 12 yaş ve üzeri SCD hastalarında tekrarlayan VOC veya TDT tedavisi için onaylanmıştı. “Bugünkü kararla birlikte, 2 yaşından itibaren pediyatrik hastalar bu zayıflatıcı ve yaşamı tehdit eden hastalıkların tedavisinde kritik bir ek tedavi seçeneğine erişebilecek