SNY Sanofi

Cytokinetics: ACACIA-HCM Faz 3 nHCM'de pozitif üst düzey sonuçlar

ACACIA-HCM, 36. haftada plaseboya kıyasla istatistiksel olarak anlamlı iyileşmelerle her iki çift birincil sonlanım noktasını (KCCQ-CSS ve pVO2) karşıladı. Cytokinetics, semptomatik nHCM'de aficamten için dördüncü çeyrek 2026'da ek bir NDA sunacak ve onaylı oHCM endikasyonunun ötesinde etiketi genişletecek.

Cytokinetics: FDA, aficamten sNDA (MAPLE-HCM) için PDUFA tarihini 14 Kasım 2026 olarak belirledi

Belge, aficamten (MAPLE-HCM) için ek NDA'nın FDA incelemesi altında olduğunu ve PDUFA hedef işlem tarihinin 14 Kasım 2026 olduğunu belirtmektedir. Bu, aficamten'in oHCM'deki potansiyel etiket genişlemesi için somut bir düzenleyici kilometre taşı oluşturmaktadır.

Sanofi/Regeneron: Dupixent ABD'de 2-11 yaş arası çocuklarda CSU için onaylandı

FDA, H1 antihistaminik tedavisine rağmen semptomatik kalan 2-11 yaş arası CSU'lu çocuklar için Dupixent'i onayladı ve bu yaş grubu için ilk biyolojik ilaç haline getirdi. Onay, yetişkinler ve 12 yaş ve üzeri ergenleri kapsayan önceki etiketi genişletiyor. Karar, esas olarak LIBERTY-CUPID programından elde edilen verilere, yetişkin/ergen çalışmalarından ekstrapolasyona ve pediatrik PK verilerine dayanıyordu.

Sanofi/Regeneron: Dupixent AB onayı, CSU’lu 2-11 yaş arası çocukları kapsayacak şekilde genişletildi

Avrupa Komisyonu, H1 antihistaminiklere rağmen semptomatik kalan ve anti-IgE tedavisine naif olan 2-11 yaş arası çocuklarda orta-şiddetli CSU için Dupixent’i onayladı. Bu onay, önceki AB onayını (yetişkinler ve ≥12 yaş ergenler) genişletiyor ve bu yaş grubu için ilk hedefe yönelik tedaviyi işaret ediyor. Onay, LIBERTY-CUPID verilerine, yetişkin Faz 3 çalışmalarından ekstrapolasyon ve CUPIDKids pediatrik çalışmasına dayanıyordu.

Royalty Pharma: FDA, Cytokinetics'in oHCM için MYQORZO'sunu (aficamten) onayladı

FDA, semptomatik obstrüktif hipertrofik kardiyomiyopatide MYQORZO (aficamten) için NDA'yı onayladı. Royalty Pharma artık 5 milyar dolara kadar olan satışlarda %4,5 telif hakkı ve sonrasında %1 telif hakkı ile birlikte 10 yıl boyunca çekilen 275 milyon dolar sermaye üzerinden 1,9 kat geri ödeme kazanıyor. Cytokinetics, 12 ay içinde ek 175 milyon dolar çekebilir ve bu da daha fazla 1,9 kat geri ödemeyi tetikler.

Cytokinetics: FDA PDUFA tarihi aficamten NDA için 26 Aralık 2025 olarak belirlendi

Obstrüktif HCM'de aficamten için NDA, 26 Aralık 2025 onaylanmış PDUFA işlem tarihiyle FDA incelemesi altında kalmaya devam ediyor. Şirket, 15 Eylül 2025'te FDA ile REMS ve pazarlama sonrası gereklilikleri görüşen Geç Döngü Toplantısı düzenledi ve onaylanması durumunda farklılaştırılmış bir etiket beklemeye devam ediyor.

Cytokinetics: aficamten NDA PDUFA tarihi 26 Aralık 2025 olarak kalıyor

FDA, 15 Eylül 2025 tarihinde Geç Dönem Toplantısı düzenledi ve aficamten için önerilen REMS ve etiket hakkında geri bildirim sağladı. Obstrüktif hipertrofik kardiyomiyopati için NDA'nın PDUFA hedef eylem tarihi 26 Aralık 2025 olarak değişmeden kaldı.