RPRX Royalty Pharma

Royalty Pharma: Novartis pelacarsen HORIZON Faz 3 birincil sonlanım noktasını kaçırdı

Novartis’in pelacarsen için Faz 3 HORIZON sonuç çalışması, plaseboya kıyasla birincil bileşik kardiyovasküler sonlanım noktasını karşılayamadı. Royalty Pharma, Ionis’e herhangi bir kilometre taşı ödemesi yapmayacak ve Spinraza telif hakkı, 550 milyon dolarlık ödemelerden sonra Ionis’e geri dönecek, bu da 500 milyon dolarlık yatırıma 1.1x getiri sağlayacak.

Zenas: FDA, obexelimab BLA'sını IgG4-RD için kabul etti; PDUFA 27 Mayıs 2027

FDA, IgG4-RD için obexelimab BLA'sını kabul etti ve PDUFA hedef eylem tarihi 27 Mayıs 2027 olarak belirlendi. Kabul, Xencor anlaşması kapsamında 30 milyon dolarlık bir dönüm noktası ödemesini tetikliyor ve şirketi potansiyel ABD onayı ile ardından EMA ve PMDA başvuruları için konumlandırıyor. BLA'yı destekleyen Faz 3 INDIGO verileri, plaseboya kıyasla alevlenme riskinde %56 azalma gösterdi.

Denali, Nadir Pediatrik Hastalık PRV'sini 195 milyon dolara sattı

Denali, AVLAYAH’ın hızlandırılmış onayının ardından kendisine verilen PRV'yi nakde çevirdi. 195 milyon dolarlık gelir, lizozomal depo ve nörodejeneratif hastalıklardaki TransportVehicle boru hattının daha fazla geliştirilmesini finanse edecek. Yeni bir düzenleyici kilometre taşı veya zaman çizelgesi açıklanmadı.

Zenas BioPharma, IgG4-RD için obexelimab BLA'sını sunuyor

Zenas BioPharma, IgG4-RD için obexelimab için FDA'ya BLA sundu; bu başvuru, olumlu Faz 3 INDIGO çalışma verileriyle destekleniyor. Başvuru, varlığı klinik geliştirmeden düzenleyici incelemeye taşıyor. Şirket, istatistiksel olarak anlamlı %56 flare riski azalmasını (HR 0.44, p=0.0005) ve olumlu güvenlik profilini vurguladı.

Zenas BioPharma: EULAR 2026'te Faz 3 INDIGO obexelimab verileri

Şirket, IgG4-RD'de obexelimab için registrasyonel Faz 3 INDIGO çalışmasının tam güvenlik ve etkinlik sonuçlarını 4 Haziran 2026'da EULAR 2026 Kongresi'nde sunacak. Çalışma, birincil sonlanım noktasını ve dört ana ikincil sonlanım noktasını yüksek istatistiksel anlamlılıkla zaten karşıladı. Bu, detaylı Faz 3 veri paketinin ilk halka açık açıklamasıdır.

Zenas BioPharma, IgG4-RD için bu çeyrek obexelimab BLA başvurusu planlıyor

Şirket, obexelimab için IgG4-RD pazarlama başvurularının planlandığı gibi ilerlediğini doğruladı; FDA'ya bu çeyrek BLA başvurusu ve EMA'ya H2 2026'da MAA başvurusu bekleniyor. Faz 3 INDIGO çalışma sonuçları 4 Haziran'da EULAR 2026'da sunulacak.

Denali: FDA, AVLAYAH'yı (tividenofusp alfa) Hunter sendromu için onayladı

FDA, Hunter sendromunun nörolojik belirtilerini tedavi etmek için ≥5 kg pediyatrik hastalarda AVLAYAH için hızlandırılmış onay verdi. Onay, kan-beyin bariyerini geçmek için transferrin reseptörünü kullanan ilk ilacı işaret ediyor. Ticari lansman devam ediyor ve ilk hastalar Nisan 2026'da tedavi edildi.

Denali Therapeutics Inc. · FDA, Avlayah (tividenofusp alfa-eknm) ilacını onayladı

FDA, Avlayah (tividenofusp alfa-eknm) ilacını 2026-03-24 tarihinde 2026 yılının 8. yeni ilaç onayı olarak listeliyor: Hunter sendromlu (Mukopolisakkaridoz tip II veya MPS II) belirli bireyleri tedavi etmek için

Zenas BioPharma, IgG4-RD için obexelimab BLA başvurusunu 2026 Q2'de planlıyor

Olumlu Faz 3 INDIGO sonuçlarının ardından Zenas, obexelimab için FDA'ya 2026 Q2'de BLA ve EMA'ya 2026 H2'de MAA sunmayı bekliyor. Dosyalama takvimi, kayıt çalışmasının birincil ve tüm önemli ikincil sonlanım noktalarını yüksek istatistiksel anlamlılıkla karşılamasına dayanmaktadır.

Denali: tividenofusp alfa PDUFA tarihi 5 Nisan 2026 olarak belirlendi

tividenofusp alfa için BLA'nın hızlandırılmış onay yolu kapsamında PDUFA hedef işlem tarihi 5 Nisan 2026'dır. Denali bu tarihten önce ticari lansman hazırlığını oluşturmuştur. Devam eden Faz 2/3 COMPASS çalışmasının küresel düzenleyici başvurular için doğrulayıcı kanıt sağlaması beklenmektedir.

Denali: FDA, tividenofusp alfa BLA için PDUFA tarihini 5 Nisan 2026 olarak belirledi

Belge, FDA'nın tividenofusp alfa BLA'sı için hızlandırılmış onay yolu kapsamında 5 Nisan 2026 PDUFA hedef eylem tarihi atadığını belirtiyor. Bu, Denali TV özellikli terapinin ilk potansiyel ticari lansmanı için düzenleyici karar zaman çizelgesini belirliyor.

Zenas, IgG4-RD'de obexelimab için Faz 3 INDIGO üst düzey sonuçlarının olumlu olduğunu bildirdi

Faz 3 INDIGO çalışması, birincil sonlanım noktasını karşılayarak IgG4-RD alevlenme riskinde %56 azalma (HR 0.44, p=0.0005) ve dört ana ikincil sonlanım noktasının tamamını sağladı. Zenas artık FDA'ya Q2 2026'da BLA ve EMA'ya H2 2026'da MAA sunmayı planlıyor.

Royalty Pharma: FDA, Cytokinetics'in oHCM için MYQORZO'sunu (aficamten) onayladı

FDA, semptomatik obstrüktif hipertrofik kardiyomiyopatide MYQORZO (aficamten) için NDA'yı onayladı. Royalty Pharma artık 5 milyar dolara kadar olan satışlarda %4,5 telif hakkı ve sonrasında %1 telif hakkı ile birlikte 10 yıl boyunca çekilen 275 milyon dolar sermaye üzerinden 1,9 kat geri ödeme kazanıyor. Cytokinetics, 12 ay içinde ek 175 milyon dolar çekebilir ve bu da daha fazla 1,9 kat geri ödemeyi tetikler.

Denali Therapeutics 2025 Yatırımcı Günü – ETV franchise lansman zaman çizelgesi

4 Aralık 2025 Yatırımcı Günü sunumunda tividenofusp alfa (DNL310) düzenleyici dosyasının yakın olduğu ve ticari lansmanın 2026 için planlandığı, DNL126 (ETV:SGSH) lansmanının ise 2027 hedeflendiği belirtilmektedir. Bu zaman çizelgeleri ve şirketin ETV franchise için belirttiği 1 milyar dolar üzeri pazar fırsatı, belgede açıklanan temel düzenleyici ve ticari kilometre taşlarını oluşturmaktadır.

Denali: FDA, tividenofusp alfa BLA için PDUFA tarihini 5 Nisan 2026 olarak belirledi

Basın bülteni, Denali’nin tividenofusp alfa için hızlandırılmış onay BLA’sının FDA incelemesi altında olduğunu ve PDUFA hedef eylem tarihinin 5 Nisan 2026 olduğunu açıklıyor. 275 milyon dolarlık telif hakkı finansman anlaşması, FDA hızlandırılmış onayı ve 31 Aralık 2029’a kadar EMA onayı şartına bağlı. Bu, varlığın potansiyel ABD onayı için somut bir düzenleyici zaman çizelgesi oluşturuyor.

Denali: FDA, tividenofusp alfa PDUFA tarihini 5 Nisan 2026'ya uzattı

FDA, Denali’nin güncellenmiş klinik farmakoloji sunumunu Büyük Değişiklik olarak sınıflandırdı ve MPS II için tividenofusp alfa hızlandırılmış onayına ilişkin PDUFA hedef eylem tarihini 5 Ocak 2026'dan 5 Nisan 2026'ya üç ay uzattı. Yeni etkinlik, güvenlik veya biyobelirteç verisi talep edilmedi; uzatma yalnızca prosedürel niteliktedir. Denali, değişikliğin BLA'nın klinik farmakoloji veya fayda-risk sonuçlarını değiştirmediğini belirtmektedir.

Denali: FDA, tividenofusp alfa BLA için PDUFA tarihini 5 Ocak 2026'dan 5 Nisan 2026'ya uzattı

FDA, Denali'nin MPS II için tividenofusp alfa'nın hızlandırılmış onayına yönelik BLA'sının PDUFA işlem tarihini 5 Ocak 2026'dan 5 Nisan 2026'ya uzattı. Uzatma, ajansın güncellenmiş klinik farmakoloji verilerini başvuruya Büyük Değişiklik olarak sınıflandırmasıyla tetiklendi.