UTHR United Therapeutics

United Therapeutics: FDA, nebulize Tyvaso'nun IPF için sNDA'sını kabul etti

FDA, IPF tedavisi için nebulize Tyvaso (treprostinil) için ek NDA'yı kabul etti ve resmi inceleme sürecini başlattı. Ajansın incelemesini Nisan 2027 sonuna kadar tamamlaması bekleniyor. Onaylanırsa, nebulize Tyvaso IPF için ilk ve tek inhale anti-fibrotik tedavi haline gelecek.

United Therapeutics: FDA, ralinepag'in PAH için NDA başvurusunu kabul etti, PDUFA tarihini Haziran 2027 olarak belirledi

FDA, ralinepag için NDA başvurusunu kabul etti ve PDUFA hedef eylem tarihini 24 Haziran 2027 olarak atadı. Dosyalama, plaseboya kıyasla klinik kötüleşme riskinde %55 azalma gösteren Faz 3 ADVANCE OUTCOMES çalışmasıyla destekleniyor.

United Therapeutics: FDA, ilk ABD dondurularak kurutulmuş plazma ürününü lisansladı

FDA, Ezplaz Freeze-Dried Plasma'ye tam lisans verdi; bu, ABD'de onaylanan ilk bu tür üründür. Onay, geleneksel plazma mevcut olmadığında yetişkin hastalar için yeni bir plazma seçeneği oluşturur ve varlığı araştırmadan ticari olarak lisanslanabilir duruma dönüştürür.

United Therapeutics, LungFX EVLP cihazı için FDA PMA onayı aldı

FDA, doğrudan temin yoluyla nakledilemeyen donör akciğerlerin merkezi ex vivo akciğer perfüzyonu için LungFX cihazının ön pazar onayını (PMA) verdi. Cihaz, merkezi bir tesiste kullanım için özel olarak onaylanan ilk cihaz olup, yerinde EVLP yeteneği gerektirmeden nakil programları için erişimi genişletiyor. Lung Bioengineering, LungFX'i 2027 yılında hizmetlerine eklemeyi planlıyor.

United Therapeutics, UHeart ksenotransplant çalışması için FDA onayı aldı

FDA, şirketin IND başvurusunu onaylayarak EXPRESS klinik çalışmasının 10 gen düzenlenmiş UHeart ile en fazla iki katılımcıyla başlamasına izin verdi. Çalışma, gelecekteki bir BLA başvurusu için veri oluşturmayı amaçlayan sorunsuz bir Faz 1/2/3 denemesi olarak tasarlandı. İkinci katılımcının kaydı ve herhangi bir genişleme, önceki nakillerden elde edilen güvenlik ve etkinlik verilerinin FDA incelemesine bağlı olacak.

United Therapeutics, miroliverELAP için ALF'de RMAT tanımı aldı

FDA, akut karaciğer yetmezliği için harici biyomühendislik ürünü olan miroliverELAP'ye RMAT tanımı verdi. Bu tanım yoğun FDA rehberliği, öncelikli ve aşamalı inceleme hakkı ile potansiyel hızlandırılmış onay yolları sağlar. Duyuruda PDUFA tarihi veya başka bir gelecek kilometre taşı belirtilmemiştir.

United Therapeutics: TETON-1 Faz 3 IPF çalışması birincil sonlanım noktasına ulaştı

TETON-1, plaseboya göre 130.1 mL tedavi etkisiyle (p<0.0001) 52. haftada mutlak FVC değişimi birincil sonlanım noktasına ulaştı. Şirket, nebulize Tyvaso için IPF etiket genişletme başvurusu amacıyla 2026 yaz sonuna kadar ek bir NDA sunmayı planlıyor ve öncelikli inceleme talep ediyor.

United Therapeutics: ralinepag, Faz 3'te PAH kötüleşme riskini %55 azaltıyor

ADVANCE OUTCOMES Faz 3 çalışması birincil sonlanım noktasına ulaştı ve plaseboya kıyasla klinik kötüleşme olaylarında %55 azalma gösterdi. United Therapeutics, ralinepag için NDA başvurusunu 2026'nın 2. yarısında yapmayı planlıyor ve günde bir kez oral prostasiklinin PAH'ta potansiyel yeni standart bakım olarak konumlandırıyor.