BIIB Biogen

Stoke Therapeutics, Dravet sendromu için zorevunersen'de Faz 3 EMPEROR ilerlemesini ve FDA uyumunu güncelliyor

Stoke, zorevunersen'in Faz 3 EMPEROR çalışmasında 162 hastanın yaklaşık 110'unun 28. haftalık birincil son noktaya ulaştığını bildirdi; veri okumasının şimdi 2027 3. çeyreği için yönlendirildiği ve planlanan ABD NDA sunumunun 2027 ikinci yarısında olduğu belirtildi. FDA toplantısı, ana ikincil biliş ve davranış son noktası için çok bileşenli Vineland-3 değerlendirmesinin kullanılması konusunda uyum sağladı. STK-002 Faz 1 verileri ADOA'da 2027 ilk yarısı için yönlendiriliyor.

Biogen, SLE'de litifilimab için TOPAZ-1/TOPAZ-2 Faz 3 üst düzey verilerini Aralık 2026'da bekliyor

Biogen, SLE'de litifilimabın TOPAZ-1 ve TOPAZ-2 Faz 3 çalışmalarından üst düzey verileri 2026 Aralık ayının ilk yarısında rapor edeceğini duyurdu. CLE'de litifilimab, felzartamab ve zorevunersen için ek Faz 3 okuma sonuçları da 1H 2027 ve 3Ç 2027 için yönlendirildi.

salanersen · NCT07221669 kayıt güncellemesi

ülkeler: {'total_sites': 13, 'us_sites': 3} → {'total_sites': 14, 'us_sites': 3}

salanersen · NCT07221669 kayıt güncellemesi

ülkeler: {'total_sites': 12, 'us_sites': 3} → {'total_sites': 13, 'us_sites': 3}

zorevunersen · NCT06872125 kayıt güncellemesi

durum: ALIM YAPILIYOR → AKTIF_ALIM_YAPILMIYOR

salanersen · NCT07221669 kayıt güncellemesi

ülkeler: {'total_sites': 11, 'us_sites': 3} → {'total_sites': 12, 'us_sites': 3}

Stoke Therapeutics, Zorevunersen İçin Dravet Sendromunda FDA ile NDA Planı ve Vineland-3 Analizi Konusunda Uyum Sağladı

Stoke, zorevunersen için planlanan ABD NDA'sı konusunda başarılı bir FDA toplantısını tamamladı; bu, dört önceden belirlenmiş Vineland-3 alt alanının (ekspresif iletişim, reseptif iletişim, kişilerarası ilişkiler, kişisel beceriler) çok bileşenli MMRM analizinin Phase 3 EMPEROR çalışmasında biliş ve davranış için ana ikincil son nokta olarak kullanımını içeriyor. Şirket şimdi Phase 3 EMPEROR okumasını 2027 yılının 3. çeyreğinde ve ardından NDA başvurusunu 2027 yılının ikinci yarısında bekliyor. Bu, FDA, klinisyen ve bakıcı geri bildirimlerine dayalı olarak uyarlamalı işlevsellik son noktası için istatistiksel analiz yaklaşımını güncelliyor.

salanersen · NCT07444476 kayıt güncellemesi

ülkeler: {'total_sites': 1, 'us_sites': 1} → {'total_sites': 3, 'us_sites': 2}

dapirolizumab pegol · NCT04976322 kayıt güncellemesi

ülkeler: {'total_sites': 119, 'us_sites': 34} → {'total_sites': 123, 'us_sites': 34}

Stoke Therapeutics, Bo Cumbo'yu Yönetim Kuruluna Atadı, Zorevunersen'in Erken 2028'de FDA Onayı Potansiyelini Belirtti

Stoke, zorevunersen için ticari uzmanlık eklemek üzere Bo Cumbo'yu Yönetim Kuruluna atadı. Şirket, zorevunersen'in erken 2028'de potansiyel FDA onayı ve ticarileştirilmesi konusunda rehberlik etti. Zorevunersen, mevcut Breakthrough Therapy, nadir hastalık ilacı ve nadir pediatrik hastalık belirlemeleriyle Dravet sendromu için Faz 3 aşamasındadır.

dapirolizumab pegol · NCT04976322 kayıt güncellemesi

ülkeler: {'total_sites': 120, 'us_sites': 33} → {'total_sites': 119, 'us_sites': 34}

Stoke Therapeutics: H2 2026'da ön-NDA FDA toplantısı planlandı

The company announced a pre-NDA meeting with the FDA scheduled for H2 2026 to align on the data package and statistical analysis plan ahead of a planned rolling U.S. NDA submission for zorevunersen in Dravet syndrome. The meeting is the next formal regulatory interaction before the rolling NDA begins in Q1 2027.

FDA, LEQEMBI IQLIK (lecanemab-irmb) subkütan başlangıç dozajını onayladı

FDA, erken Alzheimer hastalığı için haftada bir subkütan lecanemab-irmb (LEQEMBI IQLIK) başlangıç dozu için sBLA’yı onayladı. Bu, başlangıç ve idame için ilk evde otomatik enjektör seçeneğini sunarak hastaların tedavi boyunca IV ve SC uygulama arasında geçiş yapmasına olanak tanır. ABD lansmanı Ağustos 2026 sonu için planlanıyor.

Stoke, EMPEROR Faz 3 hasta alımını zorevunersen ile Dravet sendromunda tamamladı

Stoke, zorevunersen'in Faz 3 EMPEROR çalışmasına 162 hastanın kaydının tamamlandığını duyurdu. Şirket, 2027 1. çeyrekte aşamalı ABD NDA başvurusunu başlatmayı planlıyor; Faz 3 veri okumasının 2027 3. çeyrekte gerçekleşmesi ve başvurunun 2027 2. yarısında tamamlanması bekleniyor.

Biogen’in salanersen ilacına SMA için FDA Breakthrough Therapy Designation verildi

FDA, salanersen’e SMA için Phase 1b keşif verilerine dayanarak Breakthrough Therapy Designation verdi. Bu atama, mevcut tedavilere göre potansiyel önemli iyileşmeyi tanır ve geliştirme ile incelemeyi hızlandırır. Biogen, varlığın düzenleyici yolunu desteklemek için üç küresel Phase 3 çalışması (STELLAR-1, STELLAR-2, SOLAR) yürütüyor.

UCB/Biogen SLE'de dapirolizumab pegol için olumlu PHOENYCS GO Faz 3 sonuçlarını yayınladı

The Lancet yayını, Faz 3 PHOENYCS GO çalışmasının 48. haftada birincil sonlanım noktasına ulaştığını doğruluyor ve dapirolizumab pegol artı SOC ile plasebo artı SOC'ye kıyasla istatistiksel olarak anlamlı BICLA yanıtını gösteriyor. Bu veriler, devam eden geliştirme çalışmalarını ve şu anda hasta alımı yapılan doğrulayıcı Faz 3 PHOENYCS FLY çalışmasını destekliyor.

Biogen: Faz 2 CELIA ön sonuçları diranersen için tau azalması ve bilişsel fayda gösteriyor

Faz 2 CELIA çalışması önemli ikincil ve keşifsel sonlanım noktalarını karşıladı; BOS tau ve tau-PET patolojisinde güçlü azalmalar ile tüm dozlarda klinik gerilemenin yavaşladığını, özellikle 60 mg q24w kolunda gösterdi. Birincil sonlanım noktası (Hafta 76’da CDR-SB’de doz-yanıt) karşılanmamış olsa da, veriler tau-yönelimli bir ASO’nun erken Alzheimer hastalığında hem biyobelirteçleri hem de bilişi etkileyebileceğinin ilk randomize Faz 2 kanıtını sunuyor ve Biogen’i programı kayıtlı geliştirme aşamasına ilerletmeye yöneltiyor.

Eisai/Biogen: FDA, LEQEMBI IQLIK sBLA inceleme süresini 3 ay uzattı

FDA, LEQEMBI IQLIK sBLA inceleme süresini üç ay uzattı. Yeni PDUFA hedef eylem tarihi bültende belirtilmemiştir. Bu durum, erken Alzheimer hastalığında başlangıç dozu olarak haftada bir kez uygulanan subkutan formülasyonun olası onay kararını geciktirmektedir.

Stoke: Phase 3 EMPEROR kaydının Haziran 2026'da tamamlanması bekleniyor

Belge, Phase 3 EMPEROR çalışması zaman çizelgesini güncelliyor: ABD, İngiltere ve Japonya'da yaklaşık 150 hastanın kaydının artık Haziran 2026'da tamamlanması bekleniyor; verilerin 2027 ortasında açıklanması ve Q1 2027'den itibaren kademeli NDA başvurusu desteklemesi öngörülüyor. Yeni 4 yıllık OLE verileri, kalıcı nöbet azalmaları ve biliş/davranışta istatistiksel olarak anlamlı kazanımlar gösteriyor, ancak herhangi bir düzenleyici karar veya PDUFA tarihi belirtilmemiş.

Stoke, EMPEROR Faz 3 hasta alımını ve zorevunersen için veri okumasını hızlandırıyor

Şirket artık 150 hastanın kaydını 2026 Q2'de tamamlamayı bekliyor, Faz 3 EMPEROR veri okumasını 2027 ortasına taşıyor. Kademeli NDA başvurusu 2027 ilk yarısında başlaması planlanıyor. Breakthrough Therapy Designation kapsamında devam eden FDA görüşmeleri hızlandırılmış yolları keşfetmeye devam ediyor.

Biogen, Inc. · tam yanıt mektubu (NDA 209531/S-016)

FDA, NDA 209531/S-016 için 2025-09-22 tarihli tam yanıt mektubu yayınladı.

Biogen Inc. · FDA, Leqembi IQLIK (lecanemab-irmb) ilacını ruhsatlandırdı

FDA'nın Purple Book listesinde BLA 761375 (Leqembi IQLIK, lecanemab-irmb; Eisai, Incorporated, CDER) 2025-08-29 tarihinde ruhsatlandırılmış olarak listelenmiştir.