STOK Stoke Therapeutics

Stoke Therapeutics, Dravet sendromu için zorevunersen'de Faz 3 EMPEROR ilerlemesini ve FDA uyumunu güncelliyor

Stoke, zorevunersen'in Faz 3 EMPEROR çalışmasında 162 hastanın yaklaşık 110'unun 28. haftalık birincil son noktaya ulaştığını bildirdi; veri okumasının şimdi 2027 3. çeyreği için yönlendirildiği ve planlanan ABD NDA sunumunun 2027 ikinci yarısında olduğu belirtildi. FDA toplantısı, ana ikincil biliş ve davranış son noktası için çok bileşenli Vineland-3 değerlendirmesinin kullanılması konusunda uyum sağladı. STK-002 Faz 1 verileri ADOA'da 2027 ilk yarısı için yönlendiriliyor.

zorevunersen · NCT06872125 kayıt güncellemesi

durum: ALIM YAPILIYOR → AKTIF_ALIM_YAPILMIYOR

Stoke Therapeutics, STK-002 ADOA Verilerini AAO 2026'da Sunuyor

Stoke, AAO 2026 toplantısında STK-002 ile ilgili klinik öncesi, doğal seyir (FALCON) ve erken klinik verileri sundu. Devam eden Faz 1 OSPREY denemesinde ilk iki kohortun dozu tamamlandı; üçüncü kohortun 2026 sonuna kadar tamamlanması bekleniyor ve sonraki kohortlardan ilk güvenlik/etkinlik verilerinin 2027 ilk yarısı için planlandığı bildirildi.

Stoke Therapeutics, STK-002 OSPREY Faz 1 Verilerini AAO 2026'da Sunacak

Stoke, 11 Ekim'de AAO 2026 Yıllık Toplantısı'nda ADOA için STK-002'nin (OPA1'i yukarı regüle eden bir ASO) klinik öncesi verilerini ve devam eden Faz 1 OSPREY çalışmasındaki ilerlemeyi sunacak. İlk iki kohortta doz uygulama tamamlandı, üçüncüsünün 2026 yıl sonuna kadar tamamlanması bekleniyor; terapötik doz kohortlarından (3 ve 4) ilk güvenlik ve etkinlik verileri H1 2027 için yönlendiriliyor. Bu, düzenleyici yolda herhangi bir değişiklik olmayan erken aşama bir klinik güncellemedir.

Stoke Therapeutics, Zorevunersen İçin Dravet Sendromunda FDA ile NDA Planı ve Vineland-3 Analizi Konusunda Uyum Sağladı

Stoke, zorevunersen için planlanan ABD NDA'sı konusunda başarılı bir FDA toplantısını tamamladı; bu, dört önceden belirlenmiş Vineland-3 alt alanının (ekspresif iletişim, reseptif iletişim, kişilerarası ilişkiler, kişisel beceriler) çok bileşenli MMRM analizinin Phase 3 EMPEROR çalışmasında biliş ve davranış için ana ikincil son nokta olarak kullanımını içeriyor. Şirket şimdi Phase 3 EMPEROR okumasını 2027 yılının 3. çeyreğinde ve ardından NDA başvurusunu 2027 yılının ikinci yarısında bekliyor. Bu, FDA, klinisyen ve bakıcı geri bildirimlerine dayalı olarak uyarlamalı işlevsellik son noktası için istatistiksel analiz yaklaşımını güncelliyor.

Stoke Therapeutics, Bo Cumbo'yu Yönetim Kuruluna Atadı, Zorevunersen'in Erken 2028'de FDA Onayı Potansiyelini Belirtti

Stoke, zorevunersen için ticari uzmanlık eklemek üzere Bo Cumbo'yu Yönetim Kuruluna atadı. Şirket, zorevunersen'in erken 2028'de potansiyel FDA onayı ve ticarileştirilmesi konusunda rehberlik etti. Zorevunersen, mevcut Breakthrough Therapy, nadir hastalık ilacı ve nadir pediatrik hastalık belirlemeleriyle Dravet sendromu için Faz 3 aşamasındadır.

Stoke Therapeutics: H2 2026'da ön-NDA FDA toplantısı planlandı

The company announced a pre-NDA meeting with the FDA scheduled for H2 2026 to align on the data package and statistical analysis plan ahead of a planned rolling U.S. NDA submission for zorevunersen in Dravet syndrome. The meeting is the next formal regulatory interaction before the rolling NDA begins in Q1 2027.

Stoke, EMPEROR Faz 3 hasta alımını zorevunersen ile Dravet sendromunda tamamladı

Stoke, zorevunersen'in Faz 3 EMPEROR çalışmasına 162 hastanın kaydının tamamlandığını duyurdu. Şirket, 2027 1. çeyrekte aşamalı ABD NDA başvurusunu başlatmayı planlıyor; Faz 3 veri okumasının 2027 3. çeyrekte gerçekleşmesi ve başvurunun 2027 2. yarısında tamamlanması bekleniyor.

Stoke: Phase 3 EMPEROR kaydının Haziran 2026'da tamamlanması bekleniyor

Belge, Phase 3 EMPEROR çalışması zaman çizelgesini güncelliyor: ABD, İngiltere ve Japonya'da yaklaşık 150 hastanın kaydının artık Haziran 2026'da tamamlanması bekleniyor; verilerin 2027 ortasında açıklanması ve Q1 2027'den itibaren kademeli NDA başvurusu desteklemesi öngörülüyor. Yeni 4 yıllık OLE verileri, kalıcı nöbet azalmaları ve biliş/davranışta istatistiksel olarak anlamlı kazanımlar gösteriyor, ancak herhangi bir düzenleyici karar veya PDUFA tarihi belirtilmemiş.

Stoke, EMPEROR Faz 3 hasta alımını ve zorevunersen için veri okumasını hızlandırıyor

Şirket artık 150 hastanın kaydını 2026 Q2'de tamamlamayı bekliyor, Faz 3 EMPEROR veri okumasını 2027 ortasına taşıyor. Kademeli NDA başvurusu 2027 ilk yarısında başlaması planlanıyor. Breakthrough Therapy Designation kapsamında devam eden FDA görüşmeleri hızlandırılmış yolları keşfetmeye devam ediyor.