QURE uniQure

uniQure, Huntington hastalığında ifezuntirgene inilparvovec için BLA başvurusu yaptı

uniQure, Huntington hastalığında ifezuntirgene inilparvovec için hızlandırılmış onay almak üzere FDA'ya BLA başvurusu yaptı. Şirket ayrıca İngiltere MHRA'ya MAA başvurusunda bulundu. Her iki başvuru da, dış kontrol grubuna kıyasla hastalık ilerlemesinin yavaşladığını gösteren üç yıllık Faz I/II verilerine dayanıyor.

uniQure: AMT-130 BLA başvurusu 2026 Q3 için planlandığı gibi ilerliyor; 4 yıllık veri Eylül'de

Tip B FDA toplantısının ardından uniQure, Huntington hastalığında AMT-130 için hızlandırılmış onay BLA'sının mevcut verilerle sunulabileceği konusunda uyum sağlandığını doğruladı. Şirket, BLA'yı 2026 Q3'te sunma planında ilerliyor ve Eylül 2026'da dört yıllık Faz I/II takip verilerini sunacak.

uniQure, Huntington hastalığında AMT-130 için BLA başvurusu planlıyor

FDA, 3 yıllık Faz I/II verilerinin hızlandırılmış onay için BLA'nın birincil dayanağı olarak kullanılabileceğini doğruladı. Şirket, BLA'yı 2026 Q3'te sunmayı planlıyor ve başvurudan önce FDA ile doğrulayıcı çalışma tasarımı konusunda uyum sağlamalıdır.

uniQure, Huntington hastalığında AMT-130 için 2026 3. çeyrek BLA başvurusu planlıyor

FDA, 3 yıllık Faz I/II verilerinin hızlandırılmış onay için birincil dayanak olarak kullanılabileceğini doğruladı. Şirket, başvuru öncesinde doğrulayıcı çalışma tasarımını uyumlu hale getirecek ve BLA’yı 2026’nın üçüncü çeyreğinde sunmayı planlıyor.

uniQure: AMT-130 için FDA Tip B toplantısı 2026 Q2 için planlandı

uniQure, dört yıllık AMT-130 verileri için potansiyel yeni klinik çalışma tasarımı ve istatistiksel analiz planını görüşmek üzere FDA ile Tip B toplantısı düzenleme izni aldı. Toplantı, FDA'nın mevcut Faz I/II verilerinin harici kontrolle karşılaştırılmasının pazarlama başvurusu için yetersiz olduğunu belirttiği Tip A toplantısını takip ediyor.

uniQure: FDA, AMT-130 için Faz I/II dış kontrol verilerini reddetti

FDA, Faz I/II verilerinin dış kontrolle karşılaştırılmasının pazarlama başvurusu için yetersiz olduğunu belirtti ve prospektif, randomize, çift kör, sham kontrollü Faz III çalışma önerdi. uniQure, Faz III tasarım seçeneklerini görüşmek üzere 2026 Q2'de Tip B toplantısı talep etmeyi planlıyor; bu durum düzenleyici zaman çizelgesini önemli ölçüde uzatıyor.

uniQure, Huntington hastalığında AMT-130 Faz I/II 36 aylık verilerini raporladı

36 aylık ön analiz sonuçları, yüksek doz AMT-130'un önceden belirlenmiş birincil sonlanım noktası (cUHDRS) ve ana ikincil sonlanım noktası (TFC) açısından eğilim eşleştirilmiş dış kontrollerle karşılaştırıldığında karşılandığını, hastalık progresyonunda istatistiksel olarak anlamlı yavaşlama ve CSF NfL seviyelerinin başlangıç değerinin altında olduğunu göstermektedir. Veriler, FDA ile hızlandırılmış onay yolunda devam eden etkileşimi desteklemekte ve AMT-130'u HD için ilk hastalık modifiye edici tedavi adayı olarak konumlandırmaktadır.

uniQure, AMT-130 BLA için FDA ile Tip A toplantısı planladı

uniQure, Huntington hastalığı için geliştirilmekte olan gen tedavisi AMT-130'un BLA veri paketiyle ilgili olarak FDA ile Tip A toplantısı planladı. Toplantı, hızlandırılmış onay yolunu ele almayı amaçlıyor. Şirket, resmi toplantı tutanaklarını aldıktan sonra düzenleyici bir güncelleme sağlayacak.

uniQure: FDA, Faz I/II verilerinin AMT-130 BLA’yı desteklemesinin olası olmadığını belirtti

FDA toplantı tutanakları, Faz I/II verilerinin şu anda BLA başvurusu için birincil kanıt olarak hizmet etmesinin olası olmadığını doğrulamaktadır. uniQure, AMT-130 Huntington hastalığı programı için sonraki adımları görüşmek üzere 2026 Q1’de bir takip FDA toplantısı talep edecektir.

uniQure: FDA artık Faz I/II verilerinin AMT-130 BLA için yeterli olduğunu kabul etmiyor

FDA önceki rehberliğini tersine çevirdi ve artık Faz I/II verilerinin dış kontrolle karşılaştırılmasının BLA başvurusu için birincil kanıt olarak yeterli olmayabileceğini belirtiyor. AMT-130 için planlanan BLA dosyalama zamanlaması artık belirsiz. uniQure, FDA ile bir yol belirlemek için nihai toplantı tutanaklarını ve acil takip görüşmelerini talep edecek.