uniQure, Huntington hastalığında ifezuntirgene inilparvovec için BLA başvurusu yaptı

uniQure, Huntington hastalığında ifezuntirgene inilparvovec için hızlandırılmış onay almak üzere FDA'ya BLA başvurusu yaptı. Şirket ayrıca İngiltere MHRA'ya MAA başvurusunda bulundu. Her iki başvuru da, dış kontrol grubuna kıyasla hastalık ilerlemesinin yavaşladığını gösteren üç yıllık Faz I/II verilerine dayanıyor.

Temel olgular

Bildirildi: 2 Eyl 2026 11:06
Olay: Başvuru yapıldı
Yön: Olumlu
Şirket: QUREuniQure
Varlık: AMT-130
Kaynak: SEC 8-K
Güvenilirlik: Kaynaklı

Kaynak alıntısı

EX-99.1 2 qure-20260902xex99d1.htm EX-99.1 Exhibit 99.1 uniQure, Huntington Hastalığında Ifezuntirgene Inilparvovec (AMT-130) için Biyolojik Lisans Başvurusunun Sunulduğunu Duyurdu ~ Şirket ayrıca ifezuntirgene inilparvovec için İngiltere'de Pazarlama İzni Başvurusu yapıldığını duyurdu ~ ~ Her iki başvuru da, ifezuntirgene inilparvovec'in hastalık ilerlemesini yavaşlattığını gösteren Faz I/II çalışmasından elde edilen üç yıllık veri analizine dayanıyor Lexington, MA ve Amsterdam, Hollanda, 2 Eylül 2026 — uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), ciddi tıbbi ihtiyaçları olan hastalar için dönüştürücü tedaviler geliştiren önde gelen bir gen tedavisi şirketi, bugün Amerika Birleşik Devletleri (ABD) Gıda ve İlaç Dairesi'ne Biyolojik Lisans Başvurusu (BLA) yaptığını duyurdu

SEC 8-K