uniQure, Huntington hastalığında AMT-130 Faz I/II 36 aylık verilerini raporladı

36 aylık ön analiz sonuçları, yüksek doz AMT-130'un önceden belirlenmiş birincil sonlanım noktası (cUHDRS) ve ana ikincil sonlanım noktası (TFC) açısından eğilim eşleştirilmiş dış kontrollerle karşılaştırıldığında karşılandığını, hastalık progresyonunda istatistiksel olarak anlamlı yavaşlama ve CSF NfL seviyelerinin başlangıç değerinin altında olduğunu göstermektedir. Veriler, FDA ile hızlandırılmış onay yolunda devam eden etkileşimi desteklemekte ve AMT-130'u HD için ilk hastalık modifiye edici tedavi adayı olarak konumlandırmaktadır.

Temel olgular

Bildirildi: 13 Oca 2026 12:05
Olay: Ön sonuçlar
Yön: Olumlu
Şirket: QUREuniQure
Varlık: AMT-130
Kaynak: SEC 8-K
Güvenilirlik: Kaynaklı
takip: 36 ay
TFC yavaşlama: %60 (p=0.033)
NfL azalma: -%8.2
cUHDRS yavaşlama: %75 (p=.003)

Kaynak alıntısı

EX-99.1 2 qure-20260113xex99d1.htm EX-99.1 Sophia – Huntington’s Disease Community Advocate Leadership in Gene Therapy January 2026 Exhibit 99.1 LEADERSHIP IN GENE THERAPY JANUARY 2026 | 2 Disclaimer This presentation contains forward-looking statements within the meaning of Section 27A of the Securities Act of 1933, as amended (the “Securities Act”), and Section 21E of the Securities Exchange Act of 1934, as amended. All statements other than statements of historical fact are forward-looking statements, which are often indicated by terms such as “anticipate,” “believe,” “could,” “estimate,” “expect,” “goal,” “intend,” “look forward to,” “may,” “plan,” “potential,” “predict,” “project,” “should,” "will,” “would” and similar expressions and the negatives of those terms. Forward-looking st

SEC 8-K