uniQure, Huntington hastalığında AMT-130 için BLA başvurusu planlıyor

FDA, 3 yıllık Faz I/II verilerinin hızlandırılmış onay için BLA'nın birincil dayanağı olarak kullanılabileceğini doğruladı. Şirket, BLA'yı 2026 Q3'te sunmayı planlıyor ve başvurudan önce FDA ile doğrulayıcı çalışma tasarımı konusunda uyum sağlamalıdır.

Temel olgular

Bildirildi: 17 Haz 2026 11:10
Olay: Başvuru yapıldı
Yön: Olumlu
Şirket: QUREuniQure
Varlık: AMT-130
Kaynak: SEC 8-K
Güvenilirlik: Kaynaklı

Kaynak alıntısı

EX-99.1 2 tm2618105d1_ex99-1.htm EXHIBIT 99.1 Exhibit 99.1 uniQure, Huntington Hastalığında AMT-130 için BLA Başvuru Planını Açıkladı ~ Faz I/II çalışmasından 3 yıllık analiz, FDA ile hızlandırılmış onay için Biyolojik Lisans Başvurusunun birincil dayanağı olarak hizmet edebilir ~ ~ Şirket, BLA'yı 2026 üçüncü çeyreğinde sunmayı planlıyor ~ Lexington, MA ve Amsterdam, Hollanda, 17 Haziran 2026 — uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), ciddi tıbbi ihtiyaçları olan hastalar için dönüştürücü tedaviler geliştiren önde gelen bir gen tedavisi şirketi, bugün ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) ile yakın zamanda yapılan Tip B toplantısı sırasında, FDA'nın Faz I/II çalışmasından 3 yıllık analizin Biyolojik Lisans Başvurusunun birincil dayanağı olarak kabul edilebileceğini iletti

SEC 8-K