uniQure, Huntington hastalığında AMT-130 için 2026 3. çeyrek BLA başvurusu planlıyor

FDA, 3 yıllık Faz I/II verilerinin hızlandırılmış onay için birincil dayanak olarak kullanılabileceğini doğruladı. Şirket, başvuru öncesinde doğrulayıcı çalışma tasarımını uyumlu hale getirecek ve BLA’yı 2026’nın üçüncü çeyreğinde sunmayı planlıyor.

Temel olgular

Bildirildi: 17 Haz 2026 11:05
Olay: Başvuru yapıldı
Yön: Olumlu
Şirket: QUREuniQure
Varlık: AMT-130
Kaynak: Şirket basın bülteni
Güvenilirlik: Kaynaklı

Kaynak alıntısı

uniQure, Huntington Hastalığında AMT-130 için BLA Başvuru Planını Açıkladı ~ Faz I/II çalışmasından elde edilen 3 yıllık analiz, FDA ile hızlandırılmış onay için Biologics License Application’ın birincil dayanağı olarak kullanılabilir ~ ~ Şirket, BLA’yı 2026’nın üçüncü çeyreğinde sunmayı planlıyor ~ LEXINGTON, Mass. ve AMSTERDAM, 17 Haziran 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Şiddetli tıbbi ihtiyaçları olan hastalar için dönüştürücü tedaviler geliştiren önde gelen bir gen tedavisi şirketi olan uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), bugün ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) ile yakın zamanda yapılan Tip B toplantısında, FDA’nın Faz I/II çalışmasından elde edilen 3 yıllık analizin AMT-130’ın hızlandırılmış onayı için Biologics License Application (BLA) başvurusunda birincil dayanak olarak kabul edilebileceğini bildi

Şirket basın bülteni