uniQure: FDA, AMT-130 için Faz I/II dış kontrol verilerini reddetti

FDA, Faz I/II verilerinin dış kontrolle karşılaştırılmasının pazarlama başvurusu için yetersiz olduğunu belirtti ve prospektif, randomize, çift kör, sham kontrollü Faz III çalışma önerdi. uniQure, Faz III tasarım seçeneklerini görüşmek üzere 2026 Q2'de Tip B toplantısı talep etmeyi planlıyor; bu durum düzenleyici zaman çizelgesini önemli ölçüde uzatıyor.

Temel olgular

Bildirildi: 2 Mar 2026 12:06
Olay: Çalışma kaydı değişikliği
Yön: Olumsuz
Şirket: QUREuniQure
Varlık: AMT-130
Kaynak: SEC 8-K
Güvenilirlik: Kaynaklı

Kaynak alıntısı

EX-99.1 2 qure-20260302xex99d1.htm EX-99.1 Exhibit 99.1 uniQure, 2025 Finansal Sonuçlarını Açıklayarak Şirket Güncellemelerini Sunuyor ~ Huntington hastalığı için AMT-130'u görüşmek üzere FDA ile Tip A toplantısı yapıldı; Şirket Faz III geliştirme seçeneklerini değerlendiriyor ve 2026 ikinci çeyreğinde takip Tip B toplantısı talep etmeyi planlıyor ~ ~ Refrakter mezial temporal lob epilepsisi için AMT-260 Faz I/IIa çalışmasının ilk kohortunun kaydı tamamlandı, ek klinik verilerin 2026 ilk yarısında bekleniyor~ ~ Fabry hastalığında AMT-191'den güncellenmiş Faz I/II verileri, α-Gal A enzim aktivitesinde kalıcı, doza bağlı artışlar gösteriyor ~ ~ 31 Aralık 2025 itibarıyla nakit, nakit benzerleri ve cari yatırım menkul kıymetleri yaklaşık 622,5 milyon dolar olarak gerçekleşti ve bekleniyor

SEC 8-K