uniQure: FDA, Faz I/II verilerinin AMT-130 BLA’yı desteklemesinin olası olmadığını belirtti

FDA toplantı tutanakları, Faz I/II verilerinin şu anda BLA başvurusu için birincil kanıt olarak hizmet etmesinin olası olmadığını doğrulamaktadır. uniQure, AMT-130 Huntington hastalığı programı için sonraki adımları görüşmek üzere 2026 Q1’de bir takip FDA toplantısı talep edecektir.

Temel olgular

Bildirildi: 4 Ara 2025 12:06
Olay: Diğer
Yön: Olumsuz
Şirket: QUREuniQure
Varlık: AMT-130
Kaynak: SEC 8-K
Güvenilirlik: Kaynaklı

Kaynak alıntısı

EX-99.1 2 qure-20251204xex99d1.htm EX-99.1 Exhibit 99.1 uniQure, Huntington Hastalığı için AMT-130 Hakkında Düzenleyici Güncelleme Sağlıyor Lexington, MA ve Amsterdam, Hollanda, 4 Aralık 2025 — uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), ciddi tıbbi ihtiyaçları olan hastalar için dönüştürücü tedaviler geliştiren önde gelen bir gen tedavisi şirketi, bugün ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA) ile 29 Ekim 2025 tarihinde düzenlenen ön-Biyolojik Lisans Başvurusu (BLA) toplantısına ilişkin nihai toplantı tutanaklarını aldığını duyurdu. Toplantı, Huntington hastalığı (HD) için araştırılmakta olan bir gen tedavisi olan AMT-130 başvurusuyla ilgiliydi. Nihai toplantı tutanaklarında ve uniQure’un 3 Kasım 2025 basın bülteniyle tutarlı olarak, FDA, Faz I/II çalışmalarından sunulan verilerin

SEC 8-K