uniQure: FDA artık Faz I/II verilerinin AMT-130 BLA için yeterli olduğunu kabul etmiyor

FDA önceki rehberliğini tersine çevirdi ve artık Faz I/II verilerinin dış kontrolle karşılaştırılmasının BLA başvurusu için birincil kanıt olarak yeterli olmayabileceğini belirtiyor. AMT-130 için planlanan BLA dosyalama zamanlaması artık belirsiz. uniQure, FDA ile bir yol belirlemek için nihai toplantı tutanaklarını ve acil takip görüşmelerini talep edecek.

Temel olgular

Bildirildi: 3 Kas 2025 12:06
Olay: Diğer
Yön: Olumsuz
Şirket: QUREuniQure
Varlık: AMT-130
Kaynak: SEC 8-K
Güvenilirlik: Kaynaklı

Kaynak alıntısı

EX-99.1 2 qure-20251103xex99d1.htm EX-99.1 Ek 99.1 uniQure, Huntington Hastalığı için AMT-130 Hakkında Düzenleyici Güncelleme Sağlıyor Lexington, MA ve Amsterdam, Hollanda, 3 Kasım 2025 — uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), ciddi tıbbi ihtiyaçları olan hastalar için dönüştürücü tedaviler geliştiren önde gelen bir gen tedavisi şirketi, bugün Huntington hastalığı (HD) için araştırılmakta olan bir gen tedavisi olan AMT-130 ile ilgili olarak ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA) ile yakın zamanda yapılan bir ön-Biyolojik Lisans Başvurusu (BLA) toplantısında alınan geri bildirimleri duyurdu. Nihai toplantı tutanakları henüz alınmamış olsa da, toplantıdaki görüşmelere dayanarak uniQure, FDA'nın şu anda AMT-130'un Faz I/II çalışmalarından elde edilen verilerin dış

SEC 8-K