NTLA Intellia

Intellia: FDA, lonvo-z (HAE) BLA başvurusunu Öncelikli İnceleme ile kabul etti; PDUFA 10 Mar 2027

FDA, lonvo-z için BLA başvurusunu kabul etti ve Öncelikli İnceleme tanıdı, PDUFA hedef eylem tarihini 10 Mart 2027 olarak belirledi. Ajans, şu anda bir danışma komitesi toplantısı planlamadığını belirtti. Bu gelişme, lonvo-z'ı HAE için tek seferlik, in vivo CRISPR tedavisi olarak potansiyel ilk sınıf onaya yaklaştırıyor.

Intellia, lonvo-z için HAELO Faz 3 sonuçlarının olumlu olduğunu bildirdi

HAELO Faz 3 çalışması, aylık ortalama HAE ataklarında %87 azalma ile birincil sonlanım noktasına ulaştı ve hastaların %62'sinin altı ay boyunca atak ve tedaviden uzak kaldığını gösterdi. Ek önemli ikincil sonlanım noktaları, talep üzerine tedavide ve orta/ağır ataklarda %89-91 azalma ile klinik olarak anlamlı yaşam kalitesi kazanımlarını ortaya koydu. Bu veriler, Nisan ayında başlatılan devam eden kademeli BLA başvurusunu ve şirketin 2027 yılının ilk yarısında olası ABD onayı ve lansmanı için yönlendirmesini desteklemektedir.

Intellia: FDA, MAGNITUDE Faz 3 ATTR-CM denemesindeki klinik durdurmayı kaldırdı

FDA, ATTR-CM'deki nex-z için MAGNITUDE Faz 3 IND üzerindeki klinik durdurmayı kaldırdı. Kayıtların yeniden başlaması için geliştirilmiş karaciğer izleme, kısa süreli steroid rehberliği ve kardiyovasküler instabilite ile düşük ejeksiyon fraksiyonu için ek dışlama kriterleri üzerinde anlaşmaya varıldı.

Intellia: FDA, MAGNITUDE-2 Faz 3 ATTRv-PN çalışmasındaki klinik durdurmayı kaldırdı

FDA, ATTRv-PN için nex-z'ye ilişkin MAGNITUDE-2 Faz 3 IND üzerindeki klinik durdurmayı kaldırarak hasta kaydı ve dozlamanın yeniden başlamasına izin verdi. Şirket, FDA ile geliştirilmiş karaciğer güvenliği izleme konusunda uyum sağladı ve hedef hasta sayısını ~50'den ~60'a çıkardı. MAGNITUDE ATTR-CM çalışmasındaki ayrı klinik durdurma konusunda etkileşim devam ediyor.

Intellia: FDA, MAGNITUDE/MAGNITUDE-2 Faz 3 denemelerinde nex-z için klinik durdurma kararı verdi

FDA, 29 Ekim 2025 tarihinde bir hastada Grade 4 karaciğer transaminaz yükselmeleriyle ölüm vakası yaşanmasının ardından nex-z için MAGNITUDE ve MAGNITUDE-2 Faz 3 denemelerinin IND başvurularına klinik durdurma kararı verdi. Intellia, düzenleyici uyum beklerken nex-z için kilometre taşı rehberliğini askıya aldı ve araştırmacılarla risk azaltma planı geliştirmek için çalışıyor.

Intellia: Faz 1 nex-z, 3 yıla kadar devam eden %90 TTR azalması gösteriyor

Faz 1 veri güncellemesi, tek doz nex-z'in üç yıla kadar derin ve kalıcı TTR azalmaları (ortalama ≥%90) sağlamaya devam ettiğini ve değerlendirilebilir hastaların %72'sinde 24 ayda klinik olarak anlamlı mNIS+7 iyileşmesi gösterdiğini ortaya koymaktadır. Bu sonuçlar, devam eden Faz 3 MAGNITUDE-2 çalışması için düzenleyici yolu güçlendirmektedir; bu çalışmanın kayıt tamamlanma tarihi H1 2026 olarak öngörülmekte ve BLA başvurusu 2028 için hedeflenmektedir.