Intellia: Faz 1 nex-z, 3 yıla kadar devam eden %90 TTR azalması gösteriyor

Faz 1 veri güncellemesi, tek doz nex-z'in üç yıla kadar derin ve kalıcı TTR azalmaları (ortalama ≥%90) sağlamaya devam ettiğini ve değerlendirilebilir hastaların %72'sinde 24 ayda klinik olarak anlamlı mNIS+7 iyileşmesi gösterdiğini ortaya koymaktadır. Bu sonuçlar, devam eden Faz 3 MAGNITUDE-2 çalışması için düzenleyici yolu güçlendirmektedir; bu çalışmanın kayıt tamamlanma tarihi H1 2026 olarak öngörülmekte ve BLA başvurusu 2028 için hedeflenmektedir.

Temel olgular

Bildirildi: 25 Eyl 2025 20:19
Olay: Ön sonuçlar
Yön: Olumlu
Şirket: NTLAIntellia
Varlık: nexiguran ziclumeran
Kaynak: SEC 8-K
Güvenilirlik: Kaynaklı
24 aylık mNIS+7 iyileşmesi: %72 (18 hastanın 13'ü)
24 aylık ortalama TTR azalması: %92
36 aylık ortalama TTR azalması: %90
PND iyileşmesi veya stabilitesi: %89

Kaynak alıntısı

EX-99.1 2 d870108dex991.htm EX-99.1 EX-99.1 Ek 99.1 Intellia Therapeutics, Kalıtsal Transtiretin (ATTR) Amiloidozlu Polinöropatili Hastalarda Nexiguran Ziclumeran (nex-z) için Olumlu Uzun Vadeli Faz 1 Verilerini Açıkladı • Tek doz nex-z, hızlı, derin ve kalıcı TTR azalmalarına yol açtı; başlangıca göre ortalama en az %90 azalma üç yıl boyunca sürdürüldü • 24 ayda hastalıkla ilgili klinik ölçümlerde stabilizasyon veya iyileşme gözlendi • Takip süresi içinde yeni ilaçla ilişkili olaylar olmaksızın genel olarak olumlu güvenlik verileri gözlenmeye devam ediyor • Veriler bugün 5. Uluslararası ATTR Amiloidoz Yıllık Hasta ve Doktorlar Toplantısı'nda Yeni İngiltere Tıp Dergisi'nde eş zamanlı yayınla sunuldu • Tamamlanması bekleniyor

SEC 8-K