TSHA Taysha Gene

Taysha, REVEAL pivot çalışmasında dozlamayı tamamladı; 6 aylık ön veri ve FDA geri bildirimi 2027 1Y bekleniyor

REVEAL pivot çalışmasında 17 hastanın dozlaması tamamlandı; bu durum, planlanan BLA başvurusu için temel oluşturacak 6 aylık ara analizi tetikledi. Daha uzun süreli Kısım A verileri, hastaların %100'ünün ≥1 gelişimsel kilometre taşını kazandığını veya yeniden kazandığını ve ≥12 aya kadar kalıcı, derinleşen fonksiyonel kazanımlar gösterdiğini ortaya koydu. Pivot 6 aylık analizin ön sonuçları ve BLA yoluna ilişkin FDA geri bildirimi 2027 1Y içinde bekleniyor.

Taysha Gene Therapies: TSHA-102 BLA-destekleyici PPQ kampanyası başlatıldı

Taysha, TSHA-102 için ticari üretim sürecini kullanarak Nisan 2026'da BLA-destekleyici Süreç Performans Yeterlilik (PPQ) kampanyasını başlattı ve tamamlanmasının 2026 Q4'te gerçekleşmesi bekleniyor. FDA, Ocak 2026'daki Tip C toplantısının ardından PPQ kampanyası stratejisini onayladı. Bu CMC kilometre taşı, TSHA-102 için Rett sendromunda planlanan BLA başvuru zaman çizelgesiyle üretim faaliyetlerini uyumlu hale getiriyor.

Taysha: REVEAL pivotal ve ASPIRE dozlaması Q2 2026'da tamamlanacak

8-K'ye göre REVEAL pivotal çalışmasında birden fazla hastaya doz uygulanmış ve ASPIRE çalışmasına başlamak için FDA onayı alınmıştır; her iki çalışma da Q2 2026'da dozlamayı tamamlamak üzere planlandığı şekilde ilerlemektedir. Planlanan BLA dosyasını destekleyecek PPQ/karşılaştırılabilirlik CMC stratejisi konusunda FDA ile yazılı uyum sağlanmıştır. Yeni bir düzenleyici karar veya PDUFA tarihi açıklanmamıştır.

TSHA-102, FDA tarafından Breakthrough Therapy ataması aldı

FDA, Rett sendromu için TSHA-102'e Part A REVEAL Faz 1/2 verilerine dayanarak Breakthrough Therapy ataması verdi. Bu atama, FDA'nın TSHA-102'in terapötik potansiyelini tanımasını yansıtır ve hızlandırılmış geliştirme ve inceleme için bir yol sağlar.

Taysha, Rett sendromunda TSHA-102 için FDA Breakthrough Therapy Designation aldı

FDA, Part A REVEAL verilerinde gelişimsel kilometre taşı kazanımı/kazanımı için %100 yanıt oranını gösteren verilere dayanarak TSHA-102'e Breakthrough Therapy Designation verdi. Şirket, FDA ile pivot çalışma protokolü ve SAP üzerinde uyum sağladı; bu kapsamda 6 aylık ara analiz, daha erken BLA başvurusu için destek olabilir. Tek kollu pivot çalışmaya hasta kaydı Q4 2025'te başlayacak.