Taysha, REVEAL pivot çalışmasında dozlamayı tamamladı; 6 aylık ön veri ve FDA geri bildirimi 2027 1Y bekleniyor

REVEAL pivot çalışmasında 17 hastanın dozlaması tamamlandı; bu durum, planlanan BLA başvurusu için temel oluşturacak 6 aylık ara analizi tetikledi. Daha uzun süreli Kısım A verileri, hastaların %100'ünün ≥1 gelişimsel kilometre taşını kazandığını veya yeniden kazandığını ve ≥12 aya kadar kalıcı, derinleşen fonksiyonel kazanımlar gösterdiğini ortaya koydu. Pivot 6 aylık analizin ön sonuçları ve BLA yoluna ilişkin FDA geri bildirimi 2027 1Y içinde bekleniyor.

Temel olgular

Bildirildi: 22 Haz 2026 12:14
Olay: Ön sonuçlar
Yön: Olumlu
Şirket: TSHATaysha Gene
Varlık: TSHA-102
Kaynak: SEC 8-K
Güvenilirlik: Kaynaklı

Kaynak alıntısı

EX-99.1 2 d20817dex991.htm EX-99.1 EX-99.1 Ek 99.1 Taysha Gene Therapies, REVEAL Pivot Çalışmasında Dozlamanın Tamamlandığını ve REVEAL Faz 1/2 Çalışmalarının Kısım A'sından Rett Sendromu için TSHA-102 Değerlendiren Daha Uzun Süreli Klinik Verileri Açıkladı REVEAL pivot çalışmasında 17 hastanın dozlaması tamamlandı; 6 aylık ara analizin ön verileri ve BLA başvuru yoluna yönelik sonraki adımlara ilişkin FDA geri bildirimi 2027 1Y içinde bekleniyor TSHA-102, Haziran 2026 veri kesim tarihi itibarıyla REVEAL Faz 1/2 ve pivot çalışmalarında (N=29) genel olarak iyi tolere edildi; tedaviyle ilişkili ciddi advers olay veya doz sınırlayıcı toksisite bildirilmedi REVEAL Kısım A hastalarının %100'ü (N=12, 6-21 yaş) TSHA-102 sonrası 12 ayda ≥ bir gelişimsel kilometre taşını kazandı/yeniden kazan

SEC 8-K