DNLI Denali Therapeutics

Denali, FTD-GRN için DNL593'e FDA Yetim İlaç Belgesi aldı

FDA, Ağustos 2026'da FTD-GRN için DNL593'e (PTV:PGRN) Yetim İlaç Belgesi verdi. Bu belge, karşılanmamış ihtiyacı vurgular ve devam eden Faz 1/2 çalışması için düzenleyici teşvikler sağlar. Denali artık çalışma sonuçlarını 2027'de bekliyor; önceki 2026 sonu yönlendirmesinden güncellendi.

Denali, Nadir Pediatrik Hastalık PRV'sini 195 milyon dolara sattı

Denali, AVLAYAH’ın hızlandırılmış onayının ardından kendisine verilen PRV'yi nakde çevirdi. 195 milyon dolarlık gelir, lizozomal depo ve nörodejeneratif hastalıklardaki TransportVehicle boru hattının daha fazla geliştirilmesini finanse edecek. Yeni bir düzenleyici kilometre taşı veya zaman çizelgesi açıklanmadı.

Denali: FDA, AVLAYAH'yı (tividenofusp alfa) Hunter sendromu için onayladı

FDA, Hunter sendromunun nörolojik belirtilerini tedavi etmek için ≥5 kg pediyatrik hastalarda AVLAYAH için hızlandırılmış onay verdi. Onay, kan-beyin bariyerini geçmek için transferrin reseptörünü kullanan ilk ilacı işaret ediyor. Ticari lansman devam ediyor ve ilk hastalar Nisan 2026'da tedavi edildi.

Denali Therapeutics Inc. · FDA, Avlayah (tividenofusp alfa-eknm) ilacını onayladı

FDA, Avlayah (tividenofusp alfa-eknm) ilacını 2026-03-24 tarihinde 2026 yılının 8. yeni ilaç onayı olarak listeliyor: Hunter sendromlu (Mukopolisakkaridoz tip II veya MPS II) belirli bireyleri tedavi etmek için

Denali: tividenofusp alfa PDUFA tarihi 5 Nisan 2026 olarak belirlendi

tividenofusp alfa için BLA'nın hızlandırılmış onay yolu kapsamında PDUFA hedef işlem tarihi 5 Nisan 2026'dır. Denali bu tarihten önce ticari lansman hazırlığını oluşturmuştur. Devam eden Faz 2/3 COMPASS çalışmasının küresel düzenleyici başvurular için doğrulayıcı kanıt sağlaması beklenmektedir.

Denali: FDA, tividenofusp alfa BLA için PDUFA tarihini 5 Nisan 2026 olarak belirledi

Belge, FDA'nın tividenofusp alfa BLA'sı için hızlandırılmış onay yolu kapsamında 5 Nisan 2026 PDUFA hedef eylem tarihi atadığını belirtiyor. Bu, Denali TV özellikli terapinin ilk potansiyel ticari lansmanı için düzenleyici karar zaman çizelgesini belirliyor.

Denali Therapeutics 2025 Yatırımcı Günü – ETV franchise lansman zaman çizelgesi

4 Aralık 2025 Yatırımcı Günü sunumunda tividenofusp alfa (DNL310) düzenleyici dosyasının yakın olduğu ve ticari lansmanın 2026 için planlandığı, DNL126 (ETV:SGSH) lansmanının ise 2027 hedeflendiği belirtilmektedir. Bu zaman çizelgeleri ve şirketin ETV franchise için belirttiği 1 milyar dolar üzeri pazar fırsatı, belgede açıklanan temel düzenleyici ve ticari kilometre taşlarını oluşturmaktadır.

Denali: FDA, tividenofusp alfa BLA için PDUFA tarihini 5 Nisan 2026 olarak belirledi

Basın bülteni, Denali’nin tividenofusp alfa için hızlandırılmış onay BLA’sının FDA incelemesi altında olduğunu ve PDUFA hedef eylem tarihinin 5 Nisan 2026 olduğunu açıklıyor. 275 milyon dolarlık telif hakkı finansman anlaşması, FDA hızlandırılmış onayı ve 31 Aralık 2029’a kadar EMA onayı şartına bağlı. Bu, varlığın potansiyel ABD onayı için somut bir düzenleyici zaman çizelgesi oluşturuyor.

Denali: FDA, tividenofusp alfa PDUFA tarihini 5 Nisan 2026'ya uzattı

FDA, Denali’nin güncellenmiş klinik farmakoloji sunumunu Büyük Değişiklik olarak sınıflandırdı ve MPS II için tividenofusp alfa hızlandırılmış onayına ilişkin PDUFA hedef eylem tarihini 5 Ocak 2026'dan 5 Nisan 2026'ya üç ay uzattı. Yeni etkinlik, güvenlik veya biyobelirteç verisi talep edilmedi; uzatma yalnızca prosedürel niteliktedir. Denali, değişikliğin BLA'nın klinik farmakoloji veya fayda-risk sonuçlarını değiştirmediğini belirtmektedir.

Denali: FDA, tividenofusp alfa BLA için PDUFA tarihini 5 Ocak 2026'dan 5 Nisan 2026'ya uzattı

FDA, Denali'nin MPS II için tividenofusp alfa'nın hızlandırılmış onayına yönelik BLA'sının PDUFA işlem tarihini 5 Ocak 2026'dan 5 Nisan 2026'ya uzattı. Uzatma, ajansın güncellenmiş klinik farmakoloji verilerini başvuruya Büyük Değişiklik olarak sınıflandırmasıyla tetiklendi.