DYN Dyne Therapeutics

Dyne: FDA, z-rostudirsen için BLA'yı kabul etti; PDUFA tarihi 21 Ocak 2027 olarak belirlendi

FDA, z-rostudirsen için BLA'yı kabul etti ve Öncelikli İnceleme tanıdı. PDUFA hedef eylem tarihi artık 21 Ocak 2027 olarak belirlendi ve bu, potansiyel ABD onayı için kesin bir düzenleyici zaman çizelgesi oluşturuyor.

Dyne: FDA, z-rostudirsen BLA'yı kabul etti, PDUFA tarihini 21 Ocak 2027 olarak belirledi

FDA, DMD ekson 51 atlama için z-rostudirsen (DYNE-251) BLA'sını kabul etti ve Öncelikli İnceleme verdi. 21 Ocak 2027 PDUFA hedef eylem tarihi belirlendi; bu tarih, şirketin planlanan 2027 Q1 ABD lansman takvimiyle uyumlu.

Dyne Therapeutics: FDA z-rostudirsen BLA başvurusunu kabul etti, PDUFA tarihini 21 Ocak 2027 olarak belirledi

FDA, z-rostudirsen için BLA başvurusunu kabul etti ve 21 Ocak 2027 PDUFA hedef eylem tarihi ile Öncelikli İnceleme tanıdı. Başvuru, distrofinin vekil son nokta olarak kullanılmasına dayalı Hızlandırılmış Onay talep ediyor ve onaylanması halinde şirketi 2027'nin ilk çeyreğinde potansiyel bir ABD lansmanına konumlandırıyor.

Dyne, z-basivarsen için ACHIEVE REC'nin 71 katılımcılık kaydını tamamladı

The registrational expansion cohort of the Phase 1/2 ACHIEVE trial is now fully enrolled with 71 participants. Topline data from this cohort are planned for Q1 2027 to support a potential BLA submission for U.S. Accelerated Approval in Q3 2027.

Dyne, DMD'de z-rostudirsen için Faz 3 FORZETTO çalışmasını başlatıyor

Dyne, ekson 51 uyumlu DMD'li yürüyebilen erkeklerde z-rostudirsen için küresel Faz 3 FORZETTO doğrulayıcı çalışmasını başlattı. 72 haftalık, plasebo kontrollü çalışma (n≈90) FDA ile uyumlu olup, planlanan ABD Hızlandırılmış Onayının geleneksel onaya dönüştürülmesini ve ABD dışı başvuruları desteklemeyi amaçlamaktadır. Çalışma tasarımı Temmuz 2026'da ICNMD'de sunulacaktır.

Dyne Therapeutics: z-rostudirsen BLA başvurusu Q2 2026 için planlandığı gibi ilerliyor

Dyne, FDA ile olumlu bir ön-BLA toplantısı gerçekleştirdi ve exon 51 DMD için z-rostudirsen'in ABD Hızlandırılmış Onayına yönelik BLA başvurusunu Q2 2026'da sunma yolunda ilerliyor. Şirket ayrıca Q2 2026'da küresel doğrulayıcı Faz 3 çalışmasını başlatmayı planlıyor ve Öncelikli İnceleme ve onay varsayımıyla ABD lansmanının Q1 2027'yi hedeflemesi bekleniyor.

Dyne, z-rostudirsen için DMD'de Q2 2026 BLA başvurusu planlıyor

Şirket, olumlu faz 1/2 DELIVER çalışma sonuçlarının ardından z-rostudirsen için ABD Hızlandırılmış Onayına yönelik BLA'yı Q2 2026'da sunma yolunda ilerlediğini açıkladı. Öncelikli İnceleme ve onay varsayımıyla potansiyel ABD lansmanı Q1 2027 için öngörülüyor. Kayıt genişletme kohortu, istatistiksel olarak anlamlı distrofin ekspresyonu ile birincil sonlanım noktasına ulaştı ve altı önceden belirlenmiş sonlanım noktasının tamamında fonksiyonel iyileşme gösterdi.

Dyne Therapeutics: DELIVER çalışması REC birincil sonlanım noktasını %5.46 distrofin ile karşıladı

Kayıt Genişletme Kohortu, normalin %5.46'sına istatistiksel olarak anlamlı distrofin artışı ile birincil sonlanım noktasını karşıladı. Altı ayda altı önceden belirlenmiş klinik sonlanım noktasının tamamında fonksiyonel iyileşme gözlendi ve akciğer fonksiyonu korundu. Şirket, ABD Hızlandırılmış Onay için BLA başvurusunu 2026 Q2'de sunma yolunda ilerliyor.