Dyne Therapeutics: FDA z-rostudirsen BLA başvurusunu kabul etti, PDUFA tarihini 21 Ocak 2027 olarak belirledi

FDA, z-rostudirsen için BLA başvurusunu kabul etti ve 21 Ocak 2027 PDUFA hedef eylem tarihi ile Öncelikli İnceleme tanıdı. Başvuru, distrofinin vekil son nokta olarak kullanılmasına dayalı Hızlandırılmış Onay talep ediyor ve onaylanması halinde şirketi 2027'nin ilk çeyreğinde potansiyel bir ABD lansmanına konumlandırıyor.

Temel olgular

Bildirildi: 20 Tem 2026 11:30
Olay: Başvuru kabul edildi
Yön: Olumlu
Şirket: DYNDyne Therapeutics
Varlık: z-rostudirsen
Kaynak: Şirket basın bülteni
Güvenilirlik: Kaynaklı
Takvim: FDA kararı (PDUFA) · 21 Oca 2027 · Olumlu

Kaynak alıntısı

Dyne Therapeutics, Z-Rostudirsen'in Ekzon 51 Duchenne Musküler Distrofi (DMD) için Biyolojik Lisans Başvurusunun (BLA) ABD FDA Tarafından Kabul Edildiğini Duyurdu - Öncelikli İnceleme verildi; PDUFA hedef eylem tarihi 21 Ocak 2027 olarak belirlendi - - Distrofinin vekil son nokta olarak kullanılmasına dayalı Hızlandırılmış Onay için başvuru yapıldı - - DELIVER çalışmasının kayıt genişletme kohortunda, z-rostudirsen ile her 4 haftada bir tedavi, distrofin üretiminde güçlü ve istatistiksel olarak anlamlı bir artış ile birden fazla klinik son noktada gözlenen fonksiyonel iyileşme ve olumlu bir güvenlik profili ile sonuçlandı 1 - WALTHAM, Mass., 20 Temmuz 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Dyne Therapeutics, Inc. (Nasdaq: DYN), "insanların yaşaması için fonksiyonel iyileşme sunmaya odaklanan" klinik aş

Şirket basın bülteni