Dyne, z-rostudirsen için DMD'de Q2 2026 BLA başvurusu planlıyor

Şirket, olumlu faz 1/2 DELIVER çalışma sonuçlarının ardından z-rostudirsen için ABD Hızlandırılmış Onayına yönelik BLA'yı Q2 2026'da sunma yolunda ilerlediğini açıkladı. Öncelikli İnceleme ve onay varsayımıyla potansiyel ABD lansmanı Q1 2027 için öngörülüyor. Kayıt genişletme kohortu, istatistiksel olarak anlamlı distrofin ekspresyonu ile birincil sonlanım noktasına ulaştı ve altı önceden belirlenmiş sonlanım noktasının tamamında fonksiyonel iyileşme gösterdi.

Temel olgular

Bildirildi: 2 Mar 2026 12:35
Olay: Başvuru yapıldı
Yön: Olumlu
Şirket: DYNDyne Therapeutics
Varlık: z-rostudirsen
Kaynak: SEC 8-K
Güvenilirlik: Kaynaklı
kat değişimi: başlangıca göre 7 kat
fonksiyonel sonlanım noktaları: altı önceden belirlenmiş ana fonksiyonel sonlanım noktasının tamamında plaseboya göre iyileşme
distrofin ekspresyonu: altı ayda normalin %5,46’sı (p<0.0001)

Kaynak alıntısı

EX-99.1 2 dyn-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 Exhibit 99.1 Dyne Therapeutics, Dördüncü Çeyrek ve 2025 Tam Yıl Finansal Sonuçlarını ile Son İş Gelişmelerini Rapor Ediyor - z-rostudirsen için ABD Hızlandırılmış Onayına yönelik planlanan başvuru Q2 2026 için yolunda; potansiyel lansman Q1 2027 - - z-rostudirsen'in ekson 51 atlanabilir Duchenne musküler distrofi (DMD) için Faz 1/2 DELIVER çalışmasından olumlu üst düzey sonuçlar rapor edildi; ek uzun vadeli veriler MDA'da sunulacak - - z-basivarsen'in miyotonik distrofi tip 1 (DM1) için Faz 1/2 ACHIEVE çalışmasının kayıt genişletme kohortunun kaydının tamamlanması Q2 2026'da bekleniyor; Faz 3 çalışma tasarımı MDA'da sunulacak - - Ekson 53, 45, 4 atlanabilir DMD'nin potansiyel tedavisi için dört geliştirme adayını ilerletiyor

SEC 8-K