Dyne Therapeutics: DELIVER çalışması REC birincil sonlanım noktasını %5.46 distrofin ile karşıladı

Kayıt Genişletme Kohortu, normalin %5.46'sına istatistiksel olarak anlamlı distrofin artışı ile birincil sonlanım noktasını karşıladı. Altı ayda altı önceden belirlenmiş klinik sonlanım noktasının tamamında fonksiyonel iyileşme gözlendi ve akciğer fonksiyonu korundu. Şirket, ABD Hızlandırılmış Onay için BLA başvurusunu 2026 Q2'de sunma yolunda ilerliyor.

Temel olgular

Bildirildi: 8 Ara 2025 11:36
Olay: Ön sonuçlar
Yön: Olumlu
Şirket: DYNDyne Therapeutics
Varlık: z-rostudirsen
Kaynak: SEC 8-K
Güvenilirlik: Kaynaklı
Takvim: FDA kararı (PDUFA) · 21 Oca 2027 · Olumlu

Kaynak alıntısı

EX-99.1 2 d16518dex991.htm EX-99.1 EX-99.1 Exhibit 99.1 Dyne Therapeutics, Duchenne Musküler Distrofi (DMD) için Z-Rostudirsen'in Faz 1/2 DELIVER Çalışmasından Olumlu Üst Düzey Sonuçları Açıkladı - Kayıt Genişletme Kohortu (REC) birincil sonlanım noktasını karşıladı ve 6 ayda distrofinde istatistiksel olarak anlamlı artış göstererek %5.46'ya ulaştı (kas içeriği ayarlı; p<0.0001), daha önce kayıt dozunda gözlenen 7 katlık başlangıçtan değişimi tekrarladı - - REC'te 6 ayda birden fazla klinik sonlanım noktasında fonksiyonel iyileşme gözlendi; akciğer fonksiyonu 6 ayda korundu - - DELIVER çalışmasından yeni olumlu uzun vadeli sonuçlar, 24 aya kadar değerlendirilen tüm sonlanım noktalarında sürekli fonksiyonel iyileşme gösterdi - - Devam eden olumlu güvenlik ve tolere edilebilirlik

SEC 8-K