Dyne Therapeutics: z-rostudirsen BLA başvurusu Q2 2026 için planlandığı gibi ilerliyor

Dyne, FDA ile olumlu bir ön-BLA toplantısı gerçekleştirdi ve exon 51 DMD için z-rostudirsen'in ABD Hızlandırılmış Onayına yönelik BLA başvurusunu Q2 2026'da sunma yolunda ilerliyor. Şirket ayrıca Q2 2026'da küresel doğrulayıcı Faz 3 çalışmasını başlatmayı planlıyor ve Öncelikli İnceleme ve onay varsayımıyla ABD lansmanının Q1 2027'yi hedeflemesi bekleniyor.

Temel olgular

Bildirildi: 11 May 2026 11:35
Olay: Başvuru yapıldı
Yön: Olumlu
Şirket: DYNDyne Therapeutics
Varlık: z-rostudirsen
Kaynak: SEC 8-K
Güvenilirlik: Kaynaklı

Kaynak alıntısı

EX-99.1 2 dyn-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 Exhibit 99.1 Dyne Therapeutics, İlk Çeyrek 2026 Finansal Sonuçlarını ve Son İş Gelişmelerini Rapor Ediyor - Exon 51 DMD için z-rostudirsen ile FDA ile olumlu ön-BLA toplantısı tamamlandı; Q2 2026'da BLA başvurusu ve Q1 2027'de potansiyel lansman için planlandığı gibi ilerliyor - - Exon 51 DMD'de z-rostudirsen'in Faz 1/2 DELIVER çalışmasından olumlu kardiyopulmoner sonuçlar ve uzun vadeli distrofin verileri MDA konferansında sunuldu - - DM1'de z-basivarsen'in Faz 1/2 ACHIEVE çalışmasının kayıt genişletme kohortunun kaydının tamamlanması Q2 2026 için planlandığı gibi ilerliyor; küresel doğrulayıcı Faz 3 HARMONIA çalışması başlatıldı - - ASGCT'de sunulacak yeni klinik öncesi veriler, FORCE TM platformunun kan-beyin bariyerini geçme konusunda klinik

SEC 8-K