Biyofarma · FDA Onayları · Hisse
Beam Therapeutics Inc., ciddi hastalıklarla mücadele eden hastalara ömür boyu sürecek tedaviler sunma vizyonuyla, kendine özgü baz düzenleme teknolojisine dayanan yeni nesil hassas genetik ilaçlar oluşturmaya adanmış bir biyoteknoloji şirketidir. Şirket, hematoloji ve genetik hastalık portföylerindeki programlarına oda…
BEAM için tarihli katalizörler, yakın zamanda karara bağlananlar dahil.
BEAM için tüm birincil kaynak olaylar, en yeniler önce.
Beam Therapeutics, BEAM-302 pivotal AATD kohortunda ilk hastaya doz uyguladı
Beam, AATD ile ilişkili akciğer hastalığı için (karaciğer hastalığı olsun veya olmasın) devam eden Faz 1/2 çalışmasının küresel pivotal kohortunda ilk hastaya doz uyguladı. Kohort, Amerika Birleşik Devletleri'nde potansiyel hızlandırılmış onay yolunu desteklemek üzere tasarlanmıştır. BEAM-302 için güncellenmiş klinik veriler ayrıca ERS Kongresi 2026'da (5-9 Eylül 2026) geç bildirimli sözlü sunum için seçilmiştir.
Beam Therapeutics: BEAM-302 AATD topline verileri; pivot kohort H2 2026
AATD'de BEAM-302 için güncellenmiş Faz 1/2 topline verileri, güçlü AAT artışları ve iyi tolere edilen bir profil gösterdi; bu da 60 mg'ın optimal biyolojik doz olarak seçilmesine yol açtı. FDA geri bildirimi hızlandırılmış onay yolunu desteklemektedir; gelecekteki bir BLA'yı desteklemek için yaklaşık 50 hastadan oluşan pivot kohortun 2026 yılının ikinci yarısında başlatılması planlanmaktadır.
Beam Therapeutics, risto-cel BLA başvurusunu 2026 yıl sonu kadar erken bir tarihte planlıyor
8-K, şirketin orak hücre hastalığı için risto-cel için ABD BLA'sını en erken Aralık 2026'da sunmayı beklediğini, Sixth Street ile yapılan yeni 500 milyon dolarlık sulandırıcı olmayan kredi imkanının nakit süresini 2029 ortasına kadar uzattığını ve beklenen ticari lansmanı finanse ettiğini doğruluyor.
Aynı sektörde piyasa değeri BEAM şirketine en yakın olanlar.