Birincil kaynak kaydı
AATD'de BEAM-302 için güncellenmiş Faz 1/2 topline verileri, güçlü AAT artışları ve iyi tolere edilen bir profil gösterdi; bu da 60 mg'ın optimal biyolojik doz olarak seçilmesine yol açtı. FDA geri bildirimi hızlandırılmış onay yolunu desteklemektedir; gelecekteki bir BLA'yı desteklemek için yaklaşık 50 hastadan oluşan pivot kohortun 2026 yılının ikinci yarısında başlatılması planlanmaktadır.
EX-99.1 2 beam-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 Exhibit 99.1 Beam Therapeutics, 2026 İlk Çeyrek Finansal Sonuçlarını ve Son İş Gelişmelerini Rapor Ediyor Alpha-1 Antitripsin Eksikliği (AATD) için Faz 1/2 BEAM-302 Topline Verileri Güçlü Tek Doz Güvenlik ve Etkinlik Profili Gösteriyor, 60 mg Optimal Biyolojik Doz Olarak Seçildi; Küresel Pivot Kohort 2026 Yılının İkinci Yarısında Başlatılacak Orak Hücre Hastalığında Risto-cel'in Faz 1/2 BEACON Klinik Çalışması Verileri New England Journal of Medicine'in 1 Nisan Sayısında Yayınlandı; ABD Biyolojik Lisans Başvurusu (BLA) 2026 Yıl Sonu İtibarıyla Bekleniyor PKU için BEAM-304 İlaç Araştırması (IND) Başvurusu ve GSDIa için BEAM-301 Verileri 2026'da Bekleniyor 2026 İlk Çeyrek Sonunda 1,2 Milyar Dolar Nakit, Nakit