Denali: FDA, AVLAYAH'yı (tividenofusp alfa) Hunter sendromu için onayladı

FDA, Hunter sendromunun nörolojik belirtilerini tedavi etmek için ≥5 kg pediyatrik hastalarda AVLAYAH için hızlandırılmış onay verdi. Onay, kan-beyin bariyerini geçmek için transferrin reseptörünü kullanan ilk ilacı işaret ediyor. Ticari lansman devam ediyor ve ilk hastalar Nisan 2026'da tedavi edildi.

Temel olgular

Bildirildi: 7 May 2026 20:03
Olay: FDA onayı
Yön: Olumlu
Şirket: DNLIDenali Therapeutics
Varlık: tividenofusp alfa
Kaynak: SEC 8-K
Güvenilirlik: Kaynaklı
Takvim: FDA kararı (PDUFA) · 5 Nis 2026 · Onaylandı

Kaynak alıntısı

EX-99.1 2 ex991pressreleaseq12026.htm EX-99.1 Belge Ek 99.1 Denali Therapeutics, 2026 İlk Çeyrek Finansal Sonuçlarını ve İş Gelişmelerini Rapor Ediyor • FDA, Hunter sendromu (MPS II) tedavisi için AVLAYAH™ (tividenofusp alfa-eknm) ve kan-beyin bariyerini geçmek için transferrin reseptöründen yararlanan ilk ilaç olarak onayladı • AVLAYAH ABD'de güçlü ivme, canlı topluluk katılımı ve Nisan ayında ticari ortamda ilk hastaların tedavi edilmesiyle piyasaya sürüldü • Lizozomal depo ve nörodejeneratif hastalıklar için geniş klinik pipeline ilerliyor, Alzheimer hastalığı için tau'yu hedefleyen Oligonükleotid Taşıma Aracı™(OTV)-etkin DNL628 (OTV:MAPT) ile ilk hasta dozlandı • DNL593 (PTV:PGRN), "

SEC 8-K