REGN Regeneron

aflibercept · NCT07705555 kayıt güncellemesi

ülkeler: {'total_sites': 3, 'us_sites': 3} → {'total_sites': 6, 'us_sites': 6}

Intellia: FDA, lonvo-z (HAE) BLA başvurusunu Öncelikli İnceleme ile kabul etti; PDUFA 10 Mar 2027

FDA, lonvo-z için BLA başvurusunu kabul etti ve Öncelikli İnceleme tanıdı, PDUFA hedef eylem tarihini 10 Mart 2027 olarak belirledi. Ajans, şu anda bir danışma komitesi toplantısı planlamadığını belirtti. Bu gelişme, lonvo-z'ı HAE için tek seferlik, in vivo CRISPR tedavisi olarak potansiyel ilk sınıf onaya yaklaştırıyor.

Regeneron Pharmaceuticals Inc · FDA, Pasatru'yu (garetosmab-grts) lisanslıyor

FDA'nın Purple Book'unda BLA 761508 (Pasatru, garetosmab-grts; Regeneron Pharmaceuticals, Inc., CDER) 2026-08-19 tarihinde lisanslı olarak listelenmiştir.

Regeneron: FDA, cemdisiran NDA'sini gMG için kabul etti, PDUFA tarihini Kasım 2026 olarak belirledi

FDA ve EMA, yetişkin gMG için cemdisiran düzenleyici başvurularını kabul etti. FDA öncelikli inceleme verdi ve Kasım 2026 hedef eylem tarihi belirledi; EC kararı H2 2027'de bekleniyor.

Intellia, lonvo-z için HAELO Faz 3 sonuçlarının olumlu olduğunu bildirdi

HAELO Faz 3 çalışması, aylık ortalama HAE ataklarında %87 azalma ile birincil sonlanım noktasına ulaştı ve hastaların %62'sinin altı ay boyunca atak ve tedaviden uzak kaldığını gösterdi. Ek önemli ikincil sonlanım noktaları, talep üzerine tedavide ve orta/ağır ataklarda %89-91 azalma ile klinik olarak anlamlı yaşam kalitesi kazanımlarını ortaya koydu. Bu veriler, Nisan ayında başlatılan devam eden kademeli BLA başvurusunu ve şirketin 2027 yılının ilk yarısında olası ABD onayı ve lansmanı için yönlendirmesini desteklemektedir.

Regeneron: Melanomda fianlimab + cemiplimab faz 3 çalışması PFS sonlanım noktasını kaçırdı

Fianlimab artı cemiplimab ile pembrolizumab monoterapisinin karşılaştırıldığı faz 3 çalışma, birincil PFS sonlanım noktası için istatistiksel anlamlılığa ulaşmadı. Yüksek doz kombinasyon için medyan PFS'de 5,1 aylık sayısal bir iyileşme gözlendi (11,5'e karşı 6,4 ay, HR 0,845, p=0,0627). Opdualag'a karşı ayrı bir faz 3 başa baş çalışma devam etmektedir.

Regeneron: FDA, Otarmeni'yi (lunsotogene parvec-cwha) OTOF işitme kaybı için onayladı

FDA, OTOF ile ilişkili işitme kaybı için ilk çift AAV gen tedavisine tam onay verdi. Onay, Ulusal Öncelik Kuponu programı kapsamında 61 günde gerçekleşti ve modern FDA tarihinde en hızlı BLA onayı oldu.

Regeneron Pharmaceuticals Inc · FDA, OTARMENI'yi (lunsotogene parvec-cwha) lisanslıyor

FDA'nın Purple Book'unda BLA 125874 (OTARMENI, lunsotogene parvec-cwha; Regeneron Pharmaceuticals, Inc., CBER) 2026-04-23 tarihinde lisanslı olarak listelenmiştir.

Sanofi/Regeneron: Dupixent ABD'de 2-11 yaş arası çocuklarda CSU için onaylandı

FDA, H1 antihistaminik tedavisine rağmen semptomatik kalan 2-11 yaş arası CSU'lu çocuklar için Dupixent'i onayladı ve bu yaş grubu için ilk biyolojik ilaç haline getirdi. Onay, yetişkinler ve 12 yaş ve üzeri ergenleri kapsayan önceki etiketi genişletiyor. Karar, esas olarak LIBERTY-CUPID programından elde edilen verilere, yetişkin/ergen çalışmalarından ekstrapolasyona ve pediatrik PK verilerine dayanıyordu.

Sanofi/Regeneron: Dupixent AB onayı, CSU’lu 2-11 yaş arası çocukları kapsayacak şekilde genişletildi

Avrupa Komisyonu, H1 antihistaminiklere rağmen semptomatik kalan ve anti-IgE tedavisine naif olan 2-11 yaş arası çocuklarda orta-şiddetli CSU için Dupixent’i onayladı. Bu onay, önceki AB onayını (yetişkinler ve ≥12 yaş ergenler) genişletiyor ve bu yaş grubu için ilk hedefe yönelik tedaviyi işaret ediyor. Onay, LIBERTY-CUPID verilerine, yetişkin Faz 3 çalışmalarından ekstrapolasyon ve CUPIDKids pediatrik çalışmasına dayanıyordu.

Intellia: FDA, MAGNITUDE Faz 3 ATTR-CM denemesindeki klinik durdurmayı kaldırdı

FDA, ATTR-CM'deki nex-z için MAGNITUDE Faz 3 IND üzerindeki klinik durdurmayı kaldırdı. Kayıtların yeniden başlaması için geliştirilmiş karaciğer izleme, kısa süreli steroid rehberliği ve kardiyovasküler instabilite ile düşük ejeksiyon fraksiyonu için ek dışlama kriterleri üzerinde anlaşmaya varıldı.

Regeneron: FDA, EYLEA HD'yi RVO için ve aylık doz esnekliğiyle onayladı

FDA, EYLEA HD'yi RVO'yu takiben maküler ödem için ve tüm onaylı endikasyonlarda aylık doz için onayladı. EYLEA HD flakonlarını doldurmak için yeni bir üretici de onaylandı ve aynı üreticinin önceden doldurulmuş şırıngaları doldurmasına ilişkin düzenleyici başvurunun Q2 2026'da karar bekleniyor.

Intellia: FDA, MAGNITUDE-2 Faz 3 ATTRv-PN çalışmasındaki klinik durdurmayı kaldırdı

FDA, ATTRv-PN için nex-z'ye ilişkin MAGNITUDE-2 Faz 3 IND üzerindeki klinik durdurmayı kaldırarak hasta kaydı ve dozlamanın yeniden başlamasına izin verdi. Şirket, FDA ile geliştirilmiş karaciğer güvenliği izleme konusunda uyum sağladı ve hedef hasta sayısını ~50'den ~60'a çıkardı. MAGNITUDE ATTR-CM çalışmasındaki ayrı klinik durdurma konusunda etkileşim devam ediyor.

Intellia: FDA, MAGNITUDE/MAGNITUDE-2 Faz 3 denemelerinde nex-z için klinik durdurma kararı verdi

FDA, 29 Ekim 2025 tarihinde bir hastada Grade 4 karaciğer transaminaz yükselmeleriyle ölüm vakası yaşanmasının ardından nex-z için MAGNITUDE ve MAGNITUDE-2 Faz 3 denemelerinin IND başvurularına klinik durdurma kararı verdi. Intellia, düzenleyici uyum beklerken nex-z için kilometre taşı rehberliğini askıya aldı ve araştırmacılarla risk azaltma planı geliştirmek için çalışıyor.

Regeneron Pharmaceuticals Inc · FDA, Eydenzelt'i (aflibercept-boav) lisanslıyor

FDA'nın Purple Book'unda BLA 761377 (Eydenzelt, aflibercept-boav; CELLTRION, Inc., CDER) 2025-10-02 tarihinde lisanslandı olarak listeleniyor.

Intellia: Faz 1 nex-z, 3 yıla kadar devam eden %90 TTR azalması gösteriyor

Faz 1 veri güncellemesi, tek doz nex-z'in üç yıla kadar derin ve kalıcı TTR azalmaları (ortalama ≥%90) sağlamaya devam ettiğini ve değerlendirilebilir hastaların %72'sinde 24 ayda klinik olarak anlamlı mNIS+7 iyileşmesi gösterdiğini ortaya koymaktadır. Bu sonuçlar, devam eden Faz 3 MAGNITUDE-2 çalışması için düzenleyici yolu güçlendirmektedir; bu çalışmanın kayıt tamamlanma tarihi H1 2026 olarak öngörülmekte ve BLA başvurusu 2028 için hedeflenmektedir.