SimianX AI LogoSimianX AI

Birincil kaynak kaydı

Karar niteliğindeFDA onayı

Regeneron: FDA, Otarmeni'yi (lunsotogene parvec-cwha) OTOF işitme kaybı için onayladı

FDA, OTOF ile ilişkili işitme kaybı için ilk çift AAV gen tedavisine tam onay verdi. Onay, Ulusal Öncelik Kuponu programı kapsamında 61 günde gerçekleşti ve modern FDA tarihinde en hızlı BLA onayı oldu.

Temel olgular

Bildirildi
24 Nis 2026 02:04
Olay
FDA onayı
Yön
Olumlu
Şirket
REGNRegeneron
Varlık
OTARMENI
Kaynak
Şirket basın bülteni
Güvenilirlik
Kaynaklı
işitme iyileşmesi
değerlendirilebilir 20 hastanın %80'i

Kaynak alıntısı

Genetik İşitme Kaybı Tedavisi İçin İlk Gen Terapisi, Ulusal Öncelik Kuponu Programı Kapsamında Onaylandı FDA, pediatrik ve yetişkin hastalarda OTOF geni ile ilişkili şiddetli-çok şiddetli işitme kaybının tedavisi için ilk çift AAV tabanlı gen tedavisi olan Otarmeni'yi (lunsotogene parvec-cwha) onayladı. Onay, Komiser'in Ulusal Öncelik Kuponu programı kapsamında 61 günde verildi ve modern FDA tarihinde en hızlı BLA onayı olarak kayıtlara geçti. Klinik çalışmalarda, değerlendirilebilir 20 hastanın %80'inde işitme iyileşmesi görüldü. Tedavi, Regeneron Pharmaceuticals tarafından geliştirildi.

Şirket basın bülteni

Bu varlık hakkında daha fazlası