SRRK Scholar Rock

Scholar Rock: FDA, ISEMBYLD'ı (apitegromab-mstn) SMA için onayladı

FDA, SMA hastalarında SMN2 arka plan tedavisi alan ≥2 yaş hastalarda ilk kas hedefli tedavi olarak ISEMBYLD için tam onay verdi. Onay, HFMSE ölçeğinde istatistiksel olarak anlamlı motor fonksiyon kazanımları gösteren Faz 3 SAPPHIRE verileriyle destekleniyor. ABD ticari lansmanı ürün sevkiyatlarıyla birlikte birkaç gün içinde başlayacak.

Scholar Rock Holding Corporation · FDA, Isembyld (apitegromab-mstn) ilacını onayladı

FDA, Isembyld (apitegromab-mstn) ilacını 2026 yılında onaylanan 39. yeni ilaç olarak 2026-09-11 tarihinde listelemiştir: SMN2 hedefli tedavi alan 2 yaş ve üzeri erişkin ve pediatrik spinal musküler atrofi hastalarının tedavisi için

Scholar Rock: Apitegromab için FSHD'de FDA Hızlı İzleme + Yetim İlaç Onayı

FDA, FSHD için apitegromab'a Hızlı İzleme ve Yetim İlaç unvanları verdi. Faz 2 FORGE çalışması katılımcı dozlamaya başladı; genetik olarak doğrulanmış FSHD'li yaklaşık 60 yetişkinde 10 mg/kg apitegromab ile plaseboyu karşılaştırıyor.

Scholar Rock: apitegromab BLA incelemesi ikinci dolum-bitiş tesisiyle devam ediyor; PDUFA 30 Eyl 2026

Apitegromab BLA'nın FDA incelemesi, Catalent Indiana tesisinin OAI sınıflandırmasının ardından kaldırılmasının ardından artık yalnızca ikinci dolum-bitiş tesisiyle ilerleyecektir. PDUFA işlem tarihi 30 Eylül 2026 olarak kalmaktadır ve şirket onay üzerine anında ABD lansmanına hazır olduğunu belirtmektedir.

Scholar Rock: apitegromab BLA, FDA kararı için 30 Eylül 2026 tarihine kadar yolda

BLA incelemesi, her biri ayrı bir onay yolunu temsil eden iki bağımsız dolum-bitiş tesisiyle ilerlemektedir. İkinci tesise ait veri paketi sunulmuş olup FDA incelemesi altındadır. Şirket, onaylanması halinde ABD'de hemen lansman yapmaya hazır olduğunu belirtmektedir; bu onay 30 Eylül 2026 PDUFA tarihine kadar herhangi bir zamanda gerçekleşebilir.

Scholar Rock: Apitegromab MAA için CHMP görüşü 2026 sonrasına ertelendi

EMA, CHMP görüşünü yayınlamadan önce Catalent Indiana dolum-bitirme tesisinin FDA yeniden sınıflandırmasını bekliyor. Yeniden sınıflandırma gerçekleşirse görüşün 2026 yılında daha geç bir tarihte verilmesi bekleniyor; aksi takdirde Scholar Rock, ABD BLA'sında zaten yer alan ikinci dolum-bitirme tesisine geçecek.

Scholar Rock: FDA, apitegromab BLA başvurusunu kabul etti; PDUFA tarihi 30 Eylül 2026 olarak belirlendi

FDA, SMA için apitegromab BLA başvurusunu kabul etti ve PDUFA işlem tarihi 30 Eylül 2026 olarak belirlendi. Dosya, biri (Catalent Indiana) yeniden denetlenen iki dolum-tamamlam tesisi kapsıyor. Şirket, onay üzerine ABD'de hemen lansmana hazır.

Scholar Rock, apitegromab BLA'sini SMA için yeniden FDA'ya sunuyor

Scholar Rock, Eylül 2025 CRL'sinde belirtilen Catalent Indiana dolum-bitirme gözlemlerini ele alarak apitegromab BLA'sini FDA'ya yeniden sundu. Yeniden sunum, ikinci bir ABD dolum-bitirme tesisi içeriyor ve 3 Mart 2026 Type C toplantısındaki FDA rehberliğiyle uyumlu. FDA kabulünün 30 gün içinde bekleniyor ve PDUFA işlem tarihinin Eylül 2026 sonlarında olması öngörülüyor.

Scholar Rock: apitegromab BLA yeniden başvurusu, Catalent yeniden denetimi sonrası 2026 için planlanıyor

Belge, Scholar Rock'un, FDA'nın Catalent Indiana tesisini başarılı bir şekilde yeniden denetlemesinin ardından apitegromab BLA'yı yeniden sunmayı planladığını, FDA ile yapıcı bir toplantı yapıldığını ve ek düzeltici eylem talep edilmediğini belirtiyor. Şirket ayrıca EMA MAA incelemesinin devam ettiğini ve kararın 2026 ortasında beklendiğini, onay sonrası ABD ve Avrupa lansmanlarının 2026'da öngörüldüğünü bildiriyor.

Scholar Rock: apitegromab BLA yeniden başvurusu ve ABD lansmanı 2026'da bekleniyor

Şirket, Eylül 2025'te CRL aldıktan sonra FDA onayı ardından 2026 BLA yeniden başvurusu ve ABD lansmanı için rehberlik yapıyor. FDA, Bloomington dolum-bitirme tesisindeki düzeltme ilerlemesini incelemek üzere Catalent Indiana (Novo Nordisk) ile 2026 başlarında bir toplantı planladı. EMA MAA kararı hâlâ 2026 ortası bekleniyor.

SRRK: Catalent Indiana, FDA uyarı mektubu aldı, OAI sınıflandırması sonrası

FDA, Temmuz 2025 Form 483 sonrası Catalent Indiana'ya (Novo Nordisk) uyarı mektubu yayınladı; tesis denetimi resmi işlem belirtilmiş olarak sınıflandırıldı. Şirket, 12 Kasım 2025'te Tip A toplantısı düzenledi ve apitegromab'ın SMA'da BLA yeniden başvurusu ve lansmanı için 2026 rehberliğini sürdürüyor.

Scholar Rock, apitegromab BLA için FDA Tip A toplantısını tamamladı

Scholar Rock, SMA için apitegromab BLA kapsamında 12 Kasım 2025'te FDA ile yapıcı bir Tip A toplantısı gerçekleştirdi. Catalent Indiana (Novo Nordisk), dolum-bitirme tesisinin düzeltme çalışmalarının yıl sonuna kadar yeniden denetim için hazır olma yolunda ilerlediğini doğruladı. BLA'nın yeniden sunulması ve ABD lansmanı artık 2026'da bekleniyor.

Scholar Rock, apitegromab için FDA'dan CRL aldı

FDA, apitegromab BLA için yalnızca Catalent Indiana dolum-bitirme tesisindeki gözlemlere atıfta bulunarak Tam Yanıt Mektubu yayınladı. Etkinlik, güvenlik veya ilaç maddesiyle ilgili hiçbir sorun belirtilmedi. Scholar Rock, Catalent Indiana gözlemleri çözüldükten sonra BLA'yı yeniden sunmayı planlıyor.

Scholar Rock, Inc. · Tam Yanıt Mektubu (Complete Response Letter), BLA 761463

FDA issued a complete response letter for BLA 761463 dated 2025-09-22.