MIRM Mirum

brelovitug · NCT07454837 kayıt güncellemesi

ülkeler: {'total_sites': 44, 'us_sites': 0} → {'total_sites': 46, 'us_sites': 0}

Mirum, Pediatrik FOP'ta zilurgisertib için PROGRESS Kohort 2 Topline Sonuçlarını Olumlu Bildirdi

PROGRESS Kohort 2, 24. haftada etkinlik son noktalarına ulaştı; zilurgisertib'in toplam HO lezyon hacmini 8,09 cm³ azalttığı (plaseboya karşı +9,14 cm³), tedavi edilen tüm hastalarda yeni HO lezyonlarını önlediği ve CAJIS eklem hareketliliği skorlarını iyileştirdiği görüldü. Güvenlilik profili Kohort 1 ile uyumlu olup yeni sinyal gözlenmedi. Bu veriler, mevcut onayı (≥12 yaş) 6 ila <12 yaş arası çocukları kapsayacak şekilde genişletmek için 2027'in ilk yarısında bir sNDA dosyalamasını destekleyecektir.

Mirum, LIVMARLI (maralixibat) için Faz 3 EXPAND Birinci Sonuçlarını Rapor Etmek Üzere

Mirum, ultra nadir kolestatik karaciğer hastalıklarında LIVMARLI (maralixibat) için Faz 3 EXPAND çalışmasının birinci sonuçlarını paylaşmak üzere 12 Ekim 2026 tarihinde bir yatırımcı çağrısı düzenleyecek. Bu, 6 aylık ve daha büyük yaştaki hastalarda, safra atrezisi olanlar da dahil olmak üzere kolestatik kaşıntıyı değerlendiren randomize, plasebo kontrollü çalışmadan elde edilen birincil etkinlik ve güvenlik verilerinin ilk açıklanmasıdır.

brelovitug · NCT07200908 kayıt güncellemesi

ülkeler: {'total_sites': 53, 'us_sites': 0} → {'total_sites': 57, 'us_sites': 0}

maralixibat · NCT06553768 kayıt güncellemesi

ülkeler: {'total_sites': 24, 'us_sites': 9} → {'total_sites': 23, 'us_sites': 8}

Mirum Pharmaceuticals: FDA, Atebrioz'u (zilurgisertib) FOP için onayladı

FDA, fibrodysplasia ossificans progressiva'lı yetişkinlerde ve 12 yaş ve üzeri pediatrik hastalarda yeni heterotopik ossifikasyon hacmini azaltmak için Atebrioz (zilurgisertib) tabletlerini onayladı. Bu, FOP için üçüncü onaylanmış tedavi anlamına geliyor.

Mirum, Brelovitug İçin Faz 3 AZURE-1 Topline Sonuçlarını Rapor Edecek

Mirum, 28 Eylül 2026 tarihli yatırımcı çağrısında kronik hepatit delta için brelovitug'un Faz 3 AZURE-1 çalışmasından topline sonuçları ve Faz 2b bölümünden 48 haftalık verileri yayınlayacak. Bu, varlığın pivotal çalışmasındaki ilk klinik etkinlik okumasıdır.

Mirum Pharmaceuticals, Inc. · FDA, Atebrioz'u (zilurgisertib) onayladı

FDA, Atebrioz'u (zilurgisertib) 2026-09-25 tarihinde 2026 yılının 44. yeni ilaç onayı olarak listeliyor: Fibrodysplasia ossificans progressiva hastası yetişkinlerde ve 12 yaş ve üzeri pediatrik hastalarda toplam yeni heterotopik ossifikasyon hacmini azaltmak için

Mirum, zilurgisertib'i lisansladı; FDA 26 Eylül 2026 PDUFA tarihini belirledi

Mirum, FOP için Incyte'den zilurgisertib'in dünya çapında özel haklarını aldı. FDA, NDA'yı kabul etti ve 26 Eylül 2026 PDUFA tarihi ile Öncelikli İnceleme verdi. Başvuru, dönüm noktası niteliğindeki Faz 2 PROGRESS çalışmasıyla destekleniyor.

Mirum: VISTAS Faz 2b volixibat PSC'de birincil sonlanım noktasına ulaştı

VISTAS Faz 2b çalışması birincil sonlanım noktasına ulaştı ve orta-şiddetli kaşıntısı olan PSC hastalarında pruritus'ta istatistiksel olarak anlamlı 1.64 puanlık plasebo ayarlı iyileşme gösterdi (p<0.0001). Şirket şimdi FDA ile 2026 yazında ön-NDA toplantısı ve 2026 2. yarısında NDA başvurusu planlıyor. PBC'deki ayrı VANTAGE Faz 2b çalışmasından en üst düzey veriler artık 2027 1. çeyrekte bekleniyor.

Mirum, Faz 3 EXPAND maralixibat çalışmasına kayıt tamamlandı

Mirum, nadir kolestatik karaciğer hastalıklarında kolestatik kaşıntı için maralixibat değerlendiren Faz 3 EXPAND çalışmasına kayıt tamamlandığını duyurdu. Çalışma, Alagille sendromu ve PFIC'deki mevcut onayların ötesinde potansiyel etiket genişlemesini desteklemek için tasarlanmıştır. Üst düzey verilerin 2026 Q4'te bekleniyor.

Mirum, Livmarli patentleri nedeniyle dört ANDA başvurucusuna dava açtı

Mirum, jenerik Livmarli için ANDA başvurusu yapan Sandoz, Annora, Zydus ve Zenara'ya karşı Delaware Bölge Mahkemesi'nde patent ihlali davaları açtı. Davalar, son iddia edilen Orange Book patentinin süresi dolana kadar jeneriklerin nihai FDA onayını engelleyen otomatik 30 aylık bir durdurma tetikliyor.

Mirum, Bluejay anlaşmasıyla brelovitug'u (HDV) satın alacak; Faz 3 ön veri 2026 2Y

Mirum, Bluejay Therapeutics'i satın almak için kesin bir anlaşma imzaladı ve HDV için Faz 3 monoklonal antikor olan brelovitug'un dünya çapındaki haklarını ekledi. AZURE kayıt çalışması kayıt sürecine devam ediyor ve ön veriler artık 2026 2Y için planlanıyor ve olası BLA başvurusu 2027'de öngörülüyor.

Mirum, Livmarli (maralixibat) için Paragraph IV bildirimi aldı

Sandoz, Livmarli'nin jenerik bir versiyonunun onayını almak için bir ANDA başvurusunda bulundu ve Orange Book'ta listelenen beş patentin geçersiz, uygulanamaz veya ihlal edilmediğini onayladı. Mirum, 45 gün içinde dava açmayı planlıyor; bu, ANDA'nın nihai FDA onayını engelleyen 30 aylık bir bekleme süresini tetikleyecek.